中國網/中國發展門戶網訊 “一帶一路”倡議的實施，為我國醫藥行業的産品與技術走出國門帶來了更多的機遇。中國科學院藥物創新研究院/中國科學院中亞藥物研發中心（中亞藥物中心）因時制宜地擬定了“中亞先行”策略與行動計劃，即以烏茲別克為立腳點，按照烏茲別克相關藥品法規標準在當地開展臨床研究和註冊，先在中亞地區上市中國研發或共同研究開發的創新藥與特效藥，進而推廣到俄羅斯、中東、北非和東南亞等國家，彌補當地藥品短缺、造福當地患者的同時，培養鍛鍊國際化研發與技術應用型人才，提升中國科技影響力，推動國際合作，實現互利共贏。目前該“行動計劃”已取得階段性成果。
通過對烏茲別克醫藥市場的調研和實地考察，以及與當地藥政部門、研究機構的溝通，中亞藥物中心展開了創新藥、仿製藥、共同研究開發齊頭並進的研究開發工作。
創新藥方面，選取的 TPN729 為抗肺動脈高壓及勃起功能障礙的國家I類新藥（已在我國完成I期臨床研究，正準備進行Ⅱ期臨床研究），可以顯著降低目前市場上同類産品的不良反應，具有更好的用藥安全性。目前，TPN729 在烏茲別克的註冊與驗證工作進展順利，另外兩款創新藥物 TPN672（用於精神分裂症和抑鬱症）和TPN102（用於難治性癲癇）的註冊準備工作已經做好。
對於仿製藥品種的確定，中亞藥物中心首先瞄準了綜合難度較大但對中亞地區具有重要意義的索非布韋。原研者的智慧財産權保護進入了世界大部分地區包括中國。中方的研究人員成功破解了原研公司的專利保護，並先後遞交了 5 份自主智慧財産權申請，完成了原料藥、製劑的研發、生産驗證工作。目前，在烏茲別克的技術轉移工作已經完成，原料藥與製劑的註冊同步進行，預計在 2017 年可以獲得上市許可並實現産業化和市場銷售。這款丙肝治療領域的明星藥物對丙肝的治愈率在 90% 以上，在中亞地區（HCV 感染率高達總人口的 3.8%）的中亞六國（不包括俄羅斯）具有廣大的受眾和巨大的市場。即便是最保守的估算，該品種在中亞六國的潛在市場規模也將達 240 億美金（按照索非布韋在美國臨床應用費用的 1% 計算）。
中亞藥物中心還同時研發儲備了在中亞及其他國家都有較大臨床應用的市場仿製藥品種的技術，例如阿伐他丁、阿立哌唑、他達拉非、艾氟康唑、替米沙坦等。
中方研究人員在轉移轉化中方産品、技術的同時，注重發掘當地傳統醫藥瑰寶，通過合作研究開發、人員培訓、交流訪問等多種形式，通過開發，體現“和平合作、開放包容、互學互鑒、互利共贏”的絲綢之路精神。中亞地區具有適於烏頭屬植物生長的地理、氣候條件，是天然藥用活性成分高烏甲素的重要原産地。高烏甲素用作心律失常等心血管疾病的治療時，易導致心臟毒性。中烏雙方的藥物研究人員由此提出了成藥性優化方案，即在降低毒副作用的同時，增強其作為抗心律失常治療藥物的有效性、改善用藥依從性等，並使之産生新的智慧財産權，共同推向市場造福人民。目前，以高烏甲素為先導結構，通過構效關係研究，已初步證實了5個高效低毒的化合物具有較寬的治療窗口，有望成為中烏兩國共同開發成功的候選新藥。
首席科學家專訪
蔣華良研究員 • 中國科學院上海藥物研究所所長
中國是個多民族國家，豐富的民族藥資源是我國重要戰略生物資源，少數民族創立的具有本民族特色的醫藥體系——如藏藥、維藥、傣藥的傳承和創新具有重要意義，並且與我國西北、西南周邊國家的傳統醫藥發展具有廣泛、長期、深度的交流和相互借鑒，與“一帶一路”國家進行民族藥的研發和産業化具有地理和民族雙重天然聯繫，能夠為周邊國家民眾認可和接受。
“一帶一路”國傢具有獨特的民族植物資源優勢，但部分國家科技發展水準或醫藥生産能力相對滯後，項目牽頭單位中國科學院上海藥物所新藥研發能力雄厚，具有從新藥發現到臨床前研究的一體化公共技術服務平臺優勢。本項目將整合藥物創新研究院總部及西南、西北分部6個研究所的研究力量、民族藥研究基礎，結合“一帶一路”國家（地區）在民族藥的研究積累，利用中國科學院海外科教基地，採用現代化科學技術手段，利用與國內制藥企業的高效合作，以中亞俄蒙、大湄公河流域、東歐三大板塊為主，輻射南亞、西亞兩大板塊，開展“一帶一路”民族藥研發與産業化合作。
本項目設立傳統藥品質標準研究與境外註冊合作，民族藥/天然産物現代化合作研究，民族藥重要資源調查、引進與利用三個課題，根據合作國別及合作內容細分為九項任務。在已有基礎上，遵循“平等、互利、合作、共贏”的原則，開展多種形式的國際合作研究。力爭在民族藥現代化、標準化、國際化方面獲得重大標誌性成果，形成民族藥研發、産業化、海外推廣的創新模式。
運用現代科學技術合作研究傳統醫藥，有利於解決民族藥發展中的資源鑒別、療效及安全性評價、品質可控等關鍵科學問題；通過科教合作，從根本上提高相關國家的科教實力，推動當地社會經濟的可持續發展。
（《中國科學院院刊》供稿。）