“不限癌種”和“廣譜抗癌藥”改變罕見突變患者無藥可用

“不限癌種”療法的發展有可能為癌症治療帶來革命性的變化

近10年來,靶向治療改變了無數腫瘤患者的生存現況。 一系列“不限癌種”療法和“廣譜抗癌藥”如雨後春筍般冒出來,不同類型的癌症基於基因突變可以使用同一種療法獲得驚人療效。  “不限癌種”療法改變了罕見突變患者無藥可用的現況。隨著“不限癌種”療法的陸續獲批,腫瘤治療即將迎來嶄新的局面。 

“治愈係”神藥,廣譜抗癌

 被譽為“治愈係”“神藥”的拉羅替尼作為第一個與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌靶向藥,成為了廣譜抗癌療法的重要里程碑。

纖維肉瘤:治療三天見效

蕾哈娜(Rihanna)剛出生就被診斷為嬰兒纖維肉瘤,經評估腫瘤太大,無法手術,且化療無效。

家人抱著一線希望參加了拉羅替尼的臨床試驗。

令人震驚的是,三天后,蕾哈娜的巨大腫瘤迅速縮小,獲得了手術機會,現在她已經快4歲了,醫生説她已經完全沒有腫瘤的跡象。 

晚期患者:1個月摘掉呼吸機!

米勒(Nichol Miller)被確診腿部患有高級別軟組織肉瘤後,接受過最好的全身治療,但腫瘤仍快速擴散肺部,轉移病灶佔據90%的肺,呼吸困難,需呼吸機維持生命。

參加拉羅替尼臨床試驗後,“奇跡”上演,服藥一個月,米勒摘掉了呼吸機,

直到去年,影像學檢查顯示米勒的體內已經整整三年沒有癌症的跡象。

轉移性腫瘤,2個月全部消失!

阿什頓·利茲5歲時就開始和Ⅳ期甲狀腺癌鬥爭,經歷過手術、放射碘治療,直到2017年,癌症擴散至肺部,且不斷復發。

不斷探索新療法的他遇上了拉羅替尼,兩個月內,他的大部分腫瘤消失了——影像學檢查的結果還剩下一些很小的斑點,但阿什頓已經能夠和朋友們一起跑步、一起踢足球。

“不限癌種”更多療法

目前,美國食品藥品監督管理局(FDA)共批准了4個“不限癌種”療法,涉及三種藥物,分別是:拉羅替尼、帕博利珠單抗、恩曲替尼。 拉羅替尼:17種癌症有效率高達75% 2018年11月26日,FDA加速批准拉羅替尼用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者。 這項批准基於55名患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤患者,共有12種癌症,最常見的是唾液腺腫瘤、軟組織肉瘤、嬰兒纖維瘤和甲狀腺癌。 結果顯示,拉羅替尼對17種實體腫瘤有效,總體人群中客觀緩解率為75%,甲狀腺癌和纖維肉瘤高達100%! K藥定位MSI-H:十余種癌症再添希望 帕博利珠單抗(K藥)被FDA加速批准用於治療帶有微衛星不穩定性高(MSI-H)或錯配修復缺陷(d-MMR)的十余種實體瘤患者; 這項批准基於149名MSI-H或d-MMR癌症患者的數據,90名患者患有結直腸癌,59名患者被診斷為其他14種癌症之一。 結果顯示,總體人群中客觀緩解率(ORR)為39.6%,對帕博利珠單抗治療有反應的患者中,78%的人緩解持續時間超過6個月。恩曲替尼:橫掃25類癌症 2019年8月15日,FDA加速批准恩曲替尼用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者。 這項批准基於54名患有NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤患者,包括肉瘤、非小細胞肺癌、乳腺癌、甲狀腺癌和結直腸癌等。 結果顯示,在總體人群中客觀緩解率為57%,68%的患者緩解持續時間超過6個月,45%的患者超過1年。 K藥定位TMB-H:成人兒童均收益 2020年6月16日,FDA加速批准帕博利珠單抗用於治療患有腫瘤突變負荷高(TMB-H)(點10mut/Mb)的成人或兒童實體瘤患者。 這項批准基於102名被確定為TMB-H(點10mut/Mb)的實體瘤患者,在總體人群中客觀緩解率為29%,完全緩解率為4%,部分緩解率為25%。 59%的患者緩解持續時間超過12個月,50%的患者緩解持續時間超過2年。 

其他潛在的“不限癌種”療法

除了上述提到的廣譜抗癌藥,還有多種有望被開發為“不限癌種”療法,例如:Selpercatinib、 Selpercatinib(塞爾帕替尼):全球首款RET抑製劑 2020年5月8日,FDA加速批准Selpercatinib上市,用於三個適應症:非小細胞肺癌、RET突變甲狀腺髓樣癌、RET基因融合陽性甲狀腺癌。   非小細胞肺癌客觀緩解率(ORR)為64%,81%的患者緩解持續時間超過6個月; 39名未接受過全身治療的患者中,客觀緩解率(ORR)為85%,58%的患者緩解持續時間超過6個月。 RET突變甲狀腺髓樣癌經治患者的客觀緩解率(ORR)為69%,76%的患者緩解持續時間超過6個月;未經治療的患者,ORR為73%,61%的患者緩解持續時間超過6個月。 RET基因融合陽性甲狀腺癌:經全身治療的患者客觀緩解率(ORR)為79%,87%的患者緩解持續時間超過6個月; 未經過全身治療的放射性碘難治患者,ORR為100%,75%的患者緩解持續時間超過6個月。 

普拉替尼:廣譜抗癌新星

目前,普拉替尼已獲FDA批准用於RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌、RET融合陽性的碘難治甲狀腺癌和需要系統治療的RET突變的甲狀腺髓樣癌。 非小細胞肺癌客觀解率(ORR)為57%。在27例不適合接受含鉑化療的初治患者中,ORR為70%。 甲狀腺髓樣癌:研究顯示,客觀緩解率(ORR)為 47%,疾病控制率(DCR)高達 98% 。 其他實體瘤研究納入了胰腺癌、結腸癌、膽管癌、其他癌種患者,結果顯示有效率可達50%,疾病控制率(DCR) 92%。 Enhertu:4大癌症退縮 目前,FDA已先後批准ADC藥物“Enhertu”用於治療HER2陽性乳腺癌、胃或胃食管交界腺癌,2021年,NCCN指南推薦Enhertu用於HER2突變的非小細胞肺癌。 不僅如此,Enhertu在治療腸癌等其他實體瘤方面也展現了不俗的療效。 乳腺癌:客觀緩解(ORR)為60.3%,完全緩解率為4.3%,部分緩解率為56%;緩解持續時間中位數為14.8個月。 胃或胃食管交界腺癌:中位總生存期(OS)為12.5個月 vs 8.4個月,客觀緩解率(ORR)為40.5% vs 11.3%; 非小細胞肺癌:II期DESTINY-Lung01研究展現了不錯的效果,61.9%的患者獲得腫瘤緩解,Enhertu有望成為首個治療非小細胞肺癌的HER2靶向藥物。  結直腸癌:總有效率5%,疾病控制率80%,中位無進展生存期4月,中位總生存期15.6月。

其他實體瘤:總有效率40.9%,疾病控制率81.8%,中位無進展生存期11.1月,中位總生存期23.4月。  “不限癌種”療法的發展有可能為癌症治療帶來革命性的變化。這是一個充滿奇跡的時代,相信我們離癌症被治愈的那一天已經不遠了!

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