Mavacamten在3期註冊臨床試驗中完成中國首例患者給藥

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病,可導致衰弱症狀和心臟功能障礙

EXPLORER-CN 臨床試驗旨在支援中國大陸的監管備案

聯拓生物2022年1月10日正式宣佈,mavacamten在用於治療有症狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期臨床試驗EXPLORER-CN中,完成了首位中國患者給藥。

“中國是世界上肥厚性心肌病患者最多的國家,預計約有超過100萬中國患者,”聯拓生物首席執行官王軼喆博士説。“在全球臨床試驗中,mavacamten顯示出對肥厚性心肌病患者的治療獲益具有顯著統計學意義和臨床意義。聯拓生物致力於加速這款具有潛在革新性和首創性的心肌肌球蛋白抑製劑的上市,並設計了關鍵的EXPLORER-CN臨床試驗,以支援其在中國的新藥上市申請。”

Mavacamten是一款潛在的首創、口服、心肌肌球蛋白別構調節劑,用於治療以心肌過度收縮和心臟舒張充盈受損為內在原因的疾病。用mavacamten治療紐約心臟協會NYHA評級為II-III級的梗阻性肥厚性心肌病患者的全球3期臨床試驗EXPLORER-HCM的結果顯示,mavacamten達到了所有主要和次要終點且具有顯著的統計學意義,並證明其在功能狀態、症狀和生活品質方面的改善具有顯著的臨床意義。聯拓生物獲得了百時美施貴寶旗下全資子公司MyoKardia的許可授權,在中國大陸、香港、澳門、台灣、泰國和新加坡對mavacamten進行開發和商業化。

EXPLORER-CN是一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的3期臨床註冊研究,旨在評估mavacamten在用於治療有症狀梗阻性肥厚型心肌病的中國患者中的療效和安全性。EXPLORER-CN將招募約81位患者。其主要終點是用Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度從基線到第30周的變化。符合條件的患者將繼續接受長期延長治療。

同時,聯拓生物也正在進行mavacamten在中國健康志願者中的藥代動力學研究。該研究于2021年11月完成了患者給藥。

關於肥厚型心肌病(HCM)

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病,可導致衰弱症狀和心臟功能障礙。據估算,全球每500人中就有1位肥厚性心肌病患者。

肥厚性心肌病最常見的原因是心肌肌節蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚性心肌病患者中,勞力可導致疲勞或呼吸困難,影響患者的日常生活。肥厚性心肌病還與房顫、中風、心力衰竭和心源性猝死風險的增加有關。

目前,中國估計約有110萬1至280萬2 肥厚性心肌病患者,除有限的症狀緩解治療方法外,目前沒有有效藥物治療選擇。 

關於Mavacamten

Mavacamten是一種潛在的首創、口服、心肌肌球蛋白別構調節劑,用於治療以心臟過度收縮和心臟舒張充盈受損為內在原因的疾病。Mavacamten通過抑制過度的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成來降低心肌收縮力,而過度的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成可導致心肌收縮過度、左心室肥厚和順應性降低。在臨床和臨床前研究中,mavacamten持續表現出降低心壁應力的生物標誌物,減輕過度的心肌收縮、增加舒張順應性。

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