每一個小群體都不應該被放棄

“等了那麼多年，終於等來了，孩子有救了，心裏的一塊大石頭總算落了地！”看著曾經的“天價藥”諾西那生鈉注射液順利注射進女兒樂樂的體內，吳女士激動地哽咽道。

1月7日上午9點，廈門市婦幼保健院內，兒內科專業遺傳代謝罕見病副主任醫師陸妹與同事一起，緩緩把注射液從腰椎處注入8歲的罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）患兒樂樂體內。這是經過醫保藥品談判“靈魂砍價”後降至3萬多元後的“諾西那生鈉”，在廈門打出的第一針。

從1歲多確診以來，這一針，樂樂和她的家人已苦苦等待了6年多。

和樂樂一樣，廈門此次共有4個罕見病患兒注射了“諾西那生鈉注射液”，如果治療效果好的話，他們有望迎來新的人生。

什麼是脊髓性肌萎縮症

脊髓性肌萎縮症，簡稱SMA，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病，在我國新生兒中發病率約為1/6000到1/10000，主要表現為進行性肌無力和肌萎縮，進而出現吞咽、呼吸功能的喪失，甚至危及生命。

去年11月脊髓性肌萎縮症治療藥物諾西那生鈉注射液通過國家醫保談判的方式進入新版國家醫保藥品目錄價格由原先的近70萬元每針降至3萬多元每針

患者需自費20%80%

按規定納入醫保支付範圍大大減輕了患者家庭經濟負擔

廈門市醫療保障局藥械採購監管處處長、一級調研員徐峰：

國家醫療保障局自2018年成立以來，已經進行了4批次國家醫保藥品談判，累計已有275個品種的談判藥品進入醫保目錄。這些藥品大部分是一些高血壓、糖尿病、腫瘤藥等，包括罕見病用藥，覆蓋範圍非常廣，過去的很多天價藥、用不起的好藥，都進入到國家醫保目錄了，藥品價格大幅度下降，再經過醫保報銷之後，患者的醫藥費負擔被大大減輕。

 廈門市婦幼保健院（廈門大學附屬婦女兒童醫院）副院長吳謹準：

基本是從病因上面就解決了他的全身的所有問題，至少百分之八九十的正常人的這些功能或者機能的恢復應該是沒問題的。

廈門市婦幼保健院（廈門大學附屬婦女兒童醫院）兒內科專業遺傳代謝罕見病副主任醫師陸妹：

這幾年國家政策越來越好，研發的藥物也很給力，我們有很多患者從70萬等到55萬，又等到3萬多。諾西那生鈉注射液這次能進國家醫保藥品目錄，對於這些孩子來講，是一個天大的喜事。 

患兒家屬吳女士：

去年12月初，諾西那生鈉進入醫保藥品目錄官宣的那一天，我們全家人都激動地哭了，等到這一刻真的很不容易！如果沒有國家幫助，沒有醫保報銷，我們普通家庭根本用不起這樣的藥。國家政策這麼給力，這麼讚，這是最重要的。

截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。

國家醫療保障局自2018年成立以來，連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入了目錄。

僅2021年，共有七個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。這也是自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制後，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調整。

“靈魂砍價”的“靈魂”

是人民至上、生命至上

“每一個小群體都不應該被放棄”

的承諾

正在變成溫暖的現實