全球新藥審批:21個月,158款新藥獲批上市!

EMA新藥審批情況

統計時間:2020年1月-2021年9月

數據來源:歐洲藥品管理局

2020年歐洲藥品管理局(EMA)共批准97個新藥上市,其中包括39個非孤兒藥新産品和23個孤兒藥新産品。2021年前三季度,EMA共批准了61個新藥上市,其中非孤兒藥新産品27個,孤兒藥17個,獲得有條件上市許可10個,獲特殊情況審批藥品3個。

01

總體概覽

根據EMA年度報告,2020年,EMA共受理123個産品的上市許可,批准了97個。2021年1-9月,EMA受理73個産品的上市許可,批准了61個,比2020年的産品獲批上市通過率提高了將近5個百分比。

2020年獲批非孤兒藥物新産品39個,孤兒藥物新産品23個,前沿治療藥物(ATMP) 3個。2021年1-9月,已獲批非孤兒藥物新産品27個,孤兒藥物新産品17個,前沿治療藥物(ATMP) 2個。

表1:EMA藥品集中上市許可申請(MAA)*

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來源:參考文獻

注:* 最終申請不包括在意見之前撤回的申請。

† 2021年1-9月(下同)。

• 以下是CHMP建議批准的孤兒藥統計數據。最終,EMA的孤兒藥品委員會(COMP)會評估是否按孤兒藥進行上市。

ATMP 可分為三種主要類型:

基因治療藥物:包括能夠起到治療、預防、診斷效果的基因。這種藥物通過將重組的基因插入機體內起作用,通常用於治療多種疾病,包括基因紊亂、癌症或慢性疾病。重組基因是在實驗室合成的不同來源的一段DNA。

細胞治療藥物:包括人為改變了生物特性的細胞或組織,或在體內基本功能不同的細胞或組織,他們能夠用於治療、診斷、預防疾病。

組織工程藥物:包括經過修飾的細胞和組織,能夠修復、再生和替代人體組織。

02

孤兒藥獲批情況

孤兒藥又稱為罕見藥,是指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。罕見病是指發病率很低、很少見的疾病,一般為慢性、嚴重的疾病。歐盟地區定義“罕見病”的標準是患病率<1/2000。另一些國家則根據全國患者的數量來界定,比如在日本,患者<5萬人的疾病被認為是罕見病。《中國罕見病定義研究報告2021》將“新生兒發病率<1/10000、患病率<1/10000、患病人數<14萬的疾病”列入罕見病。

針對罕見病,2000年歐盟成立孤兒藥委員會(COMP),實施《孤兒藥條例》。自《孤兒藥條例》生效以來,EMA已經為2300多種藥品提供了孤兒藥身份。到2021年9月底,共有211種孤兒藥品獲得了上市許可。歐盟的孤兒藥指定方案為開發罕見病診斷和治療相關藥物提供了激勵措施,也為罕見病患者提供了治療機會。 

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圖1:MAA評估申請類型

來源:參考文獻

03

有條件上市獲批情況

2021年(到今年9月底),EMA共批准61個藥品上市,其中獲歐盟有條件上市許可的産品數量達到10個。有條件上市許可的産品從2018年的1個增加到2020年的13個,呈現快速增長趨勢,預計到年底有條件上市審批的藥品數量將超過去年。其中包括3個COVID-19 疫苗産品:Spikevax(莫德納)、Vaxzevria(阿斯利康)和COVID-19 Vaccine Janssen(強生);6款抗腫瘤藥:Nexpovio 治療多發性骨髓瘤,Minjuvi 治療淋巴瘤,Pemazyre 治療膽管癌,Jemperli 治療子宮內膜腫瘤,Retsevmo治療非小細胞肺癌、甲狀腺腫瘤,Enhertu 治療乳腺腫瘤。

另外還有3項是在歐盟“特殊情況”機制下批准的:Bylvay 適用於治療 6 個月或以上的進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 患者;Evkeeza 被指定為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 降低療法的輔助治療,用於治療 12 歲及以上患有純合子家族性高膽固醇血症 (HoFH) 的成人和青少年患者;Elzonris 被認定為漿細胞樣樹突細胞腫瘤 (BPDCN) 成人患者的一線治療單一療法。

 表2:MAA評估結果*

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來源:參考文獻

* 申請人可以要求重新審查。前四行統計數據是在重新檢查(或重新審議)之前給的評估結果。最後一行顯示在重新檢查或重新考慮後從否定到正面意見的變化次數。

** 該欄統計結果已包含在積極意見的數字中。 

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圖2:MAA評估結果

來源:參考文獻

04

上市後變更等補充申請情況

EMA受理藥品上市後的變更、上市拓展、年度重新評估和續期等補充申請,以ⅠA、IB類變更為主,2021年1-9月共完成6295條上市藥品變更資訊的審批,相當於2020年全年數量(8030條)的78%。

表3:藥品上市後變更、續期和年度重新評估

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*包括有條件行銷授權的續期。

來源:參考文獻

以上獲批的部分産品,因在醫學領域取得突破性進展或基於其他有利條件,相繼在美國、日本、中國及其他亞太地區國家獲批上市。受篇幅限制,本文不做詳細分析,相關內容將在全球新藥上市審批情況等後續專題研究中呈現。 參考資料:

1. Monthly statistics report: September 2021_Medicinal products for human use (cumulative figures for the year to date)

2. ANNUAL REPORT 2020: The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2020

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作者 | 火石創造 闕靈 

審核 | 火石創造 廖義桃、殷莉

運營 | 火石創造 黃淑萍

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