不到一年超百億,這個賽道成為融資之“光”

在醫藥研發領域中,細胞與基因治療(CGT)成為了生物醫藥技術資本競相投資的“香餑餑”。

       在醫藥研發領域中,細胞與基因治療(CGT)成為了生物醫藥技術資本競相投資的“香餑餑”。

       據不完全統計,2021年截至目前為止,國內共發生46起細胞與基因治療(CGT)融資事件,除去未公開融資金額的4起外,累計金額已超百億達123億人民幣。

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       在46起融資事件中,種子輪3起、天使輪5起、Pre輪6起、A輪13起、B輪10起、C輪5起、D輪2起、IPO和港股上市2起。

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       通過對比,我們可以看出A輪、B輪、C輪和D輪融資事件佔總融資事件的65%,其融資金額佔總融資金額的60%,另外加上IPO和港股上市的融資金額,這一現象充分説明瞭國內細胞與基因治療(CGT)産業發展步入了快車道,大有氣吞山河之勢。

       此外,錦籃基因天使輪、科鎂信種子輪、臻知醫學Pre-A輪、士澤生物Pre-A輪、卡替醫療Pre-B輪、派真生物Pre-C輪等融資金額都以億元為基數,特別是再淩生物種子輪融資已近2.9億元,更充分的説明瞭資本市場對細胞與基因治療(CGT)的前景看好。

       在眾多投資機構中,知名投資機構比比皆是,已投資的機構也有較多選擇持續加投,這些機構不惜重金力押細胞與基因治療(CGT)研發,可謂其香飄萬里,然而細胞與基因治療(CGT)香味又源自哪?

       細胞與基因治療(CGT)按技術可分為細胞治療技術和基因治療技術,在過去,傳統細胞免疫治療存有局限性,如:異基因造血幹細胞移植和供體白細胞輸注是臨床上應用最早、使用最廣泛的T細胞免疫治療,但容易引起移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD),易導致患者死亡,究其原因是需要一種能特異性靶向腫瘤細胞的T細胞來平衡細胞免疫治療的靶向活性和脫靶毒性。

       基因治療與細胞治療相結合便應運而生,通過基因技術將外來基因通過病毒載體轉入到T細胞,構建一種特異性靶向腫瘤相關抗原的T細胞,能增強T細胞免疫的殺傷性,並能克服由於腫瘤細胞下調MHC表達或抑制共刺激分子分泌而造成的免疫逃逸。

       此後,隨著鋅指核酸酶(ZFN)技術、轉錄激活子樣效應因子核酸酶(TALEN)技術、規律性間隔的短回文序列重復簇(CRISPR)技術和單鹼基編輯(Base Editing)技術等基因編輯技術的不斷發展,細胞與基因技術進行了較為完美的結合,現已發展為嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T)、T細胞受體嵌合T細胞免疫療法(TCR-T)、基因修飾溶瘤病毒療法、基因修飾幹細胞等多種技術,在近年來的臨床應用中,更是大放異彩。

      2017年,美國FDA批准的由諾華研發的藥物Kymriah,是全球首個獲批的CAR-T産品,用於治療難治或復發性B細胞前體急性淋巴細胞白血病,為化療無效或復發的患者提供了新的治療選擇。

     在諾華公佈的2021年三季度報告中,Kymriah前三季度銷售額達1.46億美元,同比增長1.22%,諾華的另一款基因療法産品Zolgensma,2021年前三季度銷售額達3.75億美元,同比增長2.91%,這兩款産品均為諾華業績增長提供了主要動力。

     2019年,利用CRISPR基因編輯技術敲除患者造血幹細胞中的CCR5基因,再將細胞回輸至患者體內以治療HIV合併急性淋巴細胞白血病的患者的成功案例的出現,為攻克HIV在傳統治療中無法治愈這一難題帶來了曙光。

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       截至2021年4月,歐美已批准上市的基因療法産品有11款,産品數量少,遠遠未滿足臨床需求,且最早上市的Imlygic也僅僅于6年前獲批,其他多數産品均為近年來獲批上市,足以説明細胞與基因治療(CGT)這一“礦山”還有待於更深入的挖掘。

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圖片來源:和元生物招股書

       據統計數據顯示,全球基因治療行業從2015年後才開始高速發展,從2016年到2020年,市場規模從5040萬美元增長到20.8億美元,預計到2025年,全球基因治療市場規模將達到近305.4億美元。

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圖片來源:和元生物招股書

       中國作為僅次於美國,在基因治療藥物臨床試驗數量最多的國家,這也就不難理解中國的細胞與基因治療(CGT)融資市場為何如此火熱,中國企業的研發進展情況也確實不負眾望,可謂亮點頗多。

1、旦喜生物

      成立於 2017 年,作為2021年第一家在美國上市的中國藥企,旨在攻克行業所面臨的自體和同種異體CAR-T細胞産品普遍存在的技術挑戰。已開發出革命性的FasT CAR-T生産平臺,可將CAR-T製造時間縮短至一天,大大降低生産成本,且T細胞適應性更好,擴增性、組織遷移能力及腫瘤清除活性都有提升。

2、紐福斯

       成立於2016年,中國首家針對眼科疾病的基因治療公司。産品NFS-01旨在治療萊伯氏遺傳性視神經病變 (LHON) ,該疾病是一種可導致嚴重視力損傷的退行性疾病,迄今為止尚無有效的治療方法。

       參與NFS-01臨床試驗的9例患者已持續隨訪8年,無嚴重不良反應且其中5例患者視力顯著提高;産品NR082是一種重組腺相關病毒血清型2載體(rAAV2)新型眼內注射基因治療産品,于2020年9月獲得美國FDA孤兒藥資格認定,于2021年3月成為國內首個獲得1/2/3期無縫臨床試驗許可的眼科體內基因治療藥物,並於2021年6月完成首例患者入組給藥。

3、復諾健

       成立於2015年,作為2021年CGT相關企業單輪次融資金額最高(1.2億美元)的企業,其首個溶瘤病毒産品VG161已在中國和澳洲順利開展一期臨床試驗,也是全球首個攜帶四個免疫因子的溶瘤病毒。

       藥品管線中還有全球首個攜帶雙特異性抗體的VG301。在持續發展溶瘤病毒産品管線同時,又佈局了mRNA技術平臺,開發基於LNP等各種奈米顆粒遞送載體的mRNA治療産品;另外同樣單輪次也為1.2億美元的西比曼,成立於2009年,公司産品C-CAR039已獲得由美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的治療濾泡性淋巴瘤的孤兒藥資格認定。

4、科濟藥業

       成立於2014年,作為2021年在港股上市的企業,擁有11款候選産品,均為自主研發且擁有全球權益,已在中國、美國和加拿大獲得7項CAR-T療法的IND許可,在中國所有CAR-T公司中排名第一。

       産品CT053已獲中國突破性治療藥物品種資格認定、美國FDA再生醫學高級療法(RMAT)資格認定,歐洲藥監局(EMA)的優先藥物(PRIME)資格以及FDA及EMA的孤兒藥産品認定,同時也是目前唯一獲得美國RMAT資格認定的中國CAR-T候選産品;在研CAR-T産品CT041亦已獲得FDA及EMA孤兒藥産品認定。 

       CT041是全球唯一獲得IND臨床試驗批件的靶向Claudin18.2(CLDN18.2)的自體CAR-T候選産品。目前處於臨床I期,由於CLDN18.2靶點在胃癌及胰腺癌中廣泛表達,適應症人群多,市場前景廣闊。

5、馴鹿醫療

       成立於2017年,單輪次融資已過億美元(1.08億美元)。成立僅四年,已有在研産品10個,其中全球第一款全人源靶向CD19/CD22雙靶點CAR-T候選産品兩項IND申請已獲批;全球第一款全人源、雙表位靶向CD5的CAR-T候選産品已經完成臨床前研究,現處於pre-IND階段,加上在研産品全人源靶向BCMA的CAR-T候選産品(CT103A),三款創新産品標誌著馴鹿醫療的細胞免疫治療産品在漿細胞、B細胞和T細胞惡性腫瘤的全覆蓋。

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圖片來源:馴鹿官網

       此外,還有嘉因生物,通過了美國10X Genomics公司的單細胞ATAC-seq産品線的CSP認證,成為國際上首家獲得該産品官方認證的企業;

       至善唯新,擁有全球領先的新型痘-腺病毒rAAV生産系統,該系統克服了規模化生産瓶頸,且生産成本極低;

       北恒生物,産品CTD401已經獲得美國FDA孤兒藥資格認定;

       博雅輯因,針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法産品ET-01,是國內首個獲國家藥監局批准開展臨床試驗的基因編輯療法産品和造血幹細胞産品,類似的亮點還有很多。

       隨著在細胞與基因治療(CGT)領域的深入探索,針對疾病更安全、更有效的藥品和療法定會不斷涌現,我們也期待著這一天的到來。

*參考資料:和元生物公告及各公司官網

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來源:思齊俱樂部

排版:Joyce 責編:Adam

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