年治療費用高達225萬元,首個罕見病藥企將上市:研發投入超3.8億,兩年半虧損14億

時隔九年,再談罕見病,從行業到市場都發生了翻天覆地的變化。

如果在2012年提起「罕見病」,恐怕大多數人都要問上一句,「是什麼?」

當時,國內的罕見病事業剛剛起步。

2010年,首次有了學術意義上的中國罕見病定義;

2011年,罕見病患者組織首次發起「中國罕見病組織發展網路」;

2012年,首個專注罕見病及罕見腫瘤創新藥研發的中國創新藥企成立;

時隔九年,再談罕見病,從行業到市場都發生了翻天覆地的變化。

2021年11月17日,罕見病生物制藥公司北海康成通過港交所聆訊,擇日將正式啟動招股並在港交所主機板掛牌上市。

2020年8月參投北海康成D+輪時,黃浦江資本創始合夥人趙博文曾稱:「這是名副其實的中國罕見病領域第一大創新藥公司」

此次上市後,意味著中國迎來首個專注罕見病賽道的上市公司。

蔲德罕見病中心主任黃如方對健康界表示:「專注于罕見病的公司,能夠被資本市場認可,這是對於罕見病和孤兒藥産業的重大利好。」

據了解,目前專注于罕見病藥品研發的中國企業還有曙方醫藥、瑯鈺集團、信念醫藥等。

跨國藥企中,包括賽諾菲、武田、諾華、輝瑞、阿斯利康、強生等。

(戳連結,看跨國藥企的中國罕見病佈局)

根據弗若斯特沙利文數據,全球罕見病藥物市場規模有望從2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元,複合年增長率為11.0%。

中國罕見病藥物複合年增長率遠超全球,將達到34.5%。預計由2020年的13億美元,增長至2030年的259億美元。

豐富在研管線,撐起商業想像力

創新藥企的管線開發能力,某種程度上決定了其未來的市場競爭地位。

北海康成針對罕見病和罕見腫瘤的13個藥物管線組合,是面向資本市場的重要競爭力。

北海康成給自己的定位是「立足中國、專注于罕見疾病的全球領先生物制藥公司」。在藥物管線選擇上,把握了「罕見疾病」和「罕見腫瘤」兩個方向,並創新性地率先佈局「基因療法」這一前沿醫療技術。

(根據《第一批罕見病目錄》,罕見腫瘤不算罕見病。)

目前,北海康成已有3款藥物成功上市。分別是用於預防和治療化療引起的口腔黏膜炎的康普舒,用於HER2陽性早期乳腺癌強化輔助治療的奈拉替尼,以及中國首個黏多糖貯積症(又稱粘寶寶)Ⅱ型酶替代療法藥物海芮思。

在研管線中,北海康成用於治療腦膠質母細胞瘤(GBM)的CAN008是其核心産品。

根據相關研究,2020年,腦膠質母細胞瘤的發病人數已達54700例,預計2025年近6萬例,並於2030年達到64400例。按照現有年治療費用10萬元-30萬元不等估算,其藥品市場將高達1200億元。

CAN008已于2018年在中國台灣地區完成了I期臨床。此前有報道稱,北海康成計劃于2021年下半年在中國內地完成II期臨床試驗的首例患者給藥。如若順利上市,將為公司帶來重大利好。

圖由Pixabay提供

在罕見病領域,北海康成有七種生物製劑和小分子産品和候選産品。除了已經上市、用於治療粘寶寶的海芮思外,還有用於治療多種膽汁淤積性肝病 (PFIC) 、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症、戈謝病、X-連鎖低磷酸鹽血症(XLH)、法佈雷病、A型血友病在內的多條産品管線。

此外北海康成還有2款利用腺相關病毒(AAV)sL65衣殼的基因治療療法,分別用於治療法佈雷病和龐貝病。

兩年半虧損14億

首個罕見病藥品商業化歷時近一年

多管線組合加之有産品成功上市,使北海康成在資本市場極具議價能力。僅2020年,通過D輪和E輪融資,北海康成就獲得了累計1.41億美元的資金支援。

但是,罕見病和罕見腫瘤藥物和普藥的售賣邏輯不同。對高值藥品而言,上市只是第一步,盈利能力實際取決於支付能力。

根據北海康成聆訊後資料集(即招股書)顯示,報告期內(即2019年、2020年、2021年前六個月)公司虧損分別為2.17675億、8.46億、3.44億元人民幣。過去兩年半的時間內,累計虧損高達14.07億元。

對此,招股書稱虧損主要原因在於「發項目産生的成本、 行政開支及可轉換可贖回優先股的公平值虧損導致。」

招股書認為,「預計短期內將繼續虧損。」

圖由Pixabay提供

罕見藥品商業化中面臨的主要問題是患者少,且支付能力不足。所以在諸多罕見病業內人士看來,藥品上市後能否找到為之買單的患者群體,才是關鍵。

某跨國藥企罕見病負責人告訴健康界,其負責的一款超罕藥物(指罕見病患者人群極少,通常藥品價格昂貴)全國只有96個病人。「我平均每診斷一個患者,就要花10萬塊。」該人士稱。

由於患者人群少,大多醫院通常不具備診斷能力。為了找到患者、服務患者,藥企既要要給臨床醫生介紹疾病診斷和用藥經驗,甚至還要為患者提供免費的檢查檢驗方式。

「比如戈謝病,全國只有4家醫院具備檢驗檢測能力。我們只能跟醫生溝通,看到類似症狀的患者,聯繫我們幫忙做檢測。」上述人士解釋。

據了解,雖然已經成功引進了3款上市藥品,但北海康成的商業化之路不算順暢。

2021年,2020年上市的奈拉替尼,被曝出原授權公司Puma中止了和北海康成的合作,收回其在大中華地區的商業化權而告終。現在北海康成僅擁有奈拉替尼在香港、澳門和台灣市場的商業化權。

備受關注的罕見病用藥海芮思,則是在2020年9月獲批後,直到2021年5月才真正開始商業化應用,歷時8個月。

網傳海芮思藥品售價高達225萬,實際銷售效果或許還需進一步觀察。

建設銷售網路

罕見病藥企商業化的必經路

罕見病藥品商業化,是和醫生、患者、第三方付款人及醫學界其他各方的市場認可度息息相關的。

這很考驗罕見病藥企建設銷售網路的能力。根據北海康成招股書計算,報告期內,公司的銷售費用佔營收的比例約為34.1%、42.8%、43.9%。

和創新藥企相比,這一銷售費用佔比尚不算高。這可能是北海康成上市産品不多有關。

不過未來北海康成的銷售支出或將大幅增加。

招股書稱,未來五年要擴展超過300人以上的商業化團隊:「 包含市場與銷售、醫學事務和患者權益,以及服務三大主要職能,旨在執行發展KOL的醫學項目、提高社會疾病認知及探索有助於藥物開發的行業見解。」

這也是現今大量罕見病藥企的佈局方向。瑯鈺集團先後成立了「瑯嬅醫藥」和「子昂健康」兩個子品牌,前者專注做「藥」,是罕見病藥物研發和商業化的平臺;後者專注「服務」,給患者和家庭提供醫療解決方案。

曙方醫藥也在2021年和醫療服務平臺「左手醫生」簽訂了戰略合作,以提升罕見病診療能力和治療體驗。

2019年,在國家衛生健康委的牽頭下,全國罕見病診療協作網路開始建立。2021年,越來越多的罕見病藥企開始談「生態圈」的價值。

在政策和市場雙利好的情況下,北海康成的上市恰逢其時。只是,面對罕見病商業化過程中的痛點,北海康成能否坐穩「第一股」的勢頭?還需待時間的檢驗。

來源|健康界

作者|宓子章

封面|Pixabay提供

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