2021年數據顯示:全球最受期待的10大上市藥物及臨床數據

藥融雲全球數據 最受歡迎的原研藥

2021年已經過去大半,回顧前三季度,有一批對行業內起到變革作用的新藥陸續獲批上市。其實無論是針對常見的慢性病、癌症,還是影響萬分之一的罕見病,新藥上市或即將上市中釋放的積極信號,無疑對它所幫助的患者都是利好的。

每一年新藥的批准都給病人帶來巨大的希望,在度過2020新冠疫情肆虐的一年,今年的期望尤其高。相關機構對最受期待的2021年新藥上市進行了排名,並預測了到2026年的全球銷售額。雖然候選藥物有各種各樣的爭議,但是,它們都是潛在的重磅級藥物,其上市對市場格局的推動及患者的切身利益無疑都是帶來希望的。以下為全球最受期待的上市藥物TOP10:

TOP1:aducanumab

在全球範圍內,阿爾茨海默病的藥物研究並非一帆風順,自2000年以來,已有200多種阿爾茨海默病候選藥物臨床試驗失敗。Aducanumab是迄今為止首個治療靶點明確、精準清除β-澱粉樣蛋白(Aβ)、藥物作用機制明確的AD治療藥物,是唯一一個針對該疾病明確病理機制,減少阿爾茨海默病患者大腦中的澱粉樣蛋白斑塊的治療方法。從藥融雲全球數據庫可以看到,Aducanumab的臨床試驗表明,阿爾茨海默病患者大腦中標誌性斑塊的減少有望減緩患者的機能衰退。

藥融雲臨床數據

對於阿爾茲海默症治療領域來説,Aducanumab無疑是種“里程碑”式的發展,對於AD患者來説更是福音,而對於其研發公司Biogen來説更是個搶佔市場份額的機會。目前Biogen已經將aducanumab一年的標價定為5.6萬美元(折合人民幣約36萬元);據估計,僅在美國,這種藥物每年就將帶來50億至60億美元的銷售額。

TOP2:NVX-COV2373

Novavax的COVID-19疫苗,為美國繼mRNA和腺病毒載體疫苗之後的第三種技術路線的新冠疫苗。這家小型生物制藥公司正在收集的大數據報告顯示出抗新型冠狀病毒的有效性高達89%,並根據三期臨床試驗數據,Novavax的新冠疫苗NVX-CoV2373被證明是安全的,總體有效率達90.4%,兩劑接種後對中度和重度疾病的有效性高達100%,對於某些新冠病毒變異株的有效性達到93%,對於某些無法識別的新冠變異株的平均有效性為70%,可以看到Novavax的有效性與mRNA疫苗可以相提並論。至於病毒突變體的問題,Novava表示已經在加大力度應對突變。

TOP3:efgartigimod

近年來,基於MG免疫發病機制的治療新靶點不斷涌現,其中靶向新生兒Fc受體(FcRn)較熱門的研究方向,多種以此為靶點的治療藥物正在不斷研發中。Argenx的efgartigimod有望成為第一個獲得批准的抗FcRn類藥物,這家比利時公司最近向FDA提交了針對重症肌無力(gMG)的申請,並希望今年與日本和歐盟的監管機構進行同樣的處理。

efgartigimod率先完成全球多中心III期臨床試驗(ADAPT研究),並將研究結果發表於今年6月的《柳葉刀∙神經病學》上;ADAPT研究結果也顯示,與安慰劑組相比,efgartigimod治療成人全身型MG患者可有效改善其臨床症狀和生活品質,且耐受性良好,這無疑給全身型MG和重症MG患者帶來曙光,而且其實驗設計也對後續MG治療藥物的研發具有啟發意義。

TOP4:Bardoxolone methyl

bardoxolone methyl作為Nrf2激活劑,bardoxolone選擇性結合Keap1,Keap1蛋白可響應細胞應激而控制Nrf2的活性。通過與Keap1結合,bardoxolone可穩定Nrf2並增加其活性。作為first-in-class抗氧化炎症調節劑,與其他PAH療法不同,bardoxolone直接改善骨骼肌細胞的線粒體功能和能量産生,並且不影響全身血流動力學。

Reata在2019年末提供了積極的3期數據,表明接受該藥物治療的患者在治療48周後具有更好的腎功能,並在停藥4周後獲得了持續改善。2020年11月,Reata宣佈已達到Cardinal研究的主要和次要終點。

TOP5:deucravacitinib

Deucravacitinib是一種口服的TYK2抑製劑,屬於JAK類型。Deucravacitinib的作用機制獨特,它與TYK2的調節型結構結合,使得TYK2保持在失活的狀態,從而選擇性的抑制TYK2的活性。根據以上獨特機制使得Deucravacitinib具有與其他JAK抑製劑相比更好的安全性。

從藥融雲數據庫中可以看到,Deucravacitinib在3期臨床研究中關鍵數據均表現出優質的安全性,2021年AAD VMX上也公佈了評估新型抗炎藥deucravacitinib(BMS-986165)治療中度至重度斑塊型銀屑病患者的2項關鍵3期研究(POETYK PSO-1,POETYK PSO-2)的陽性結果。在中度至重度斑塊狀牛皮癬患者的3期試驗中,deucravacitinib也再次擊敗了Otezla,與服用Otezla的人相比,更多使用deucravacitinib的患者皮膚狀況得到了更好的改善。

藥融雲臨床數據

TOP6:inclisiran

心血管疾病是目前全球範圍內死亡的主要原因,而高血脂是導致動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的主要危險因素之一。我國仍舊有超過70%的血脂異常的心血管高危患者無法達到指南推薦的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的目標水準。

2003年,前蛋白轉化酶枯草溶菌素(PCSK9)基因被發現和定位,並逐漸成為降低膽固醇治療的新靶點。在PCSK9單克隆抗體臨床研究風生水起的同時,針對 PCSK9 基因的小干擾核糖核酸(siRNA)藥物研發同樣引起了廣泛關注。

而Inclisiran作為一種靶向PCSK9的siRNA,可以利用n-乙酰半乳糖胺(GaINAc)和肝細胞膜上的去唾液酸糖蛋白受體(ASGPR)結合,進入肝細胞,在胞漿中特異性降解PCSK9蛋白的信使RNA(mRNA),從而抑制PCSK9蛋白表達,最終達到降低血漿中的LDL-C水準的目的 。

TOP7:SRP-9001

杜氏肌營養不良(DMD)是一種罕見的致命性神經肌肉遺傳病,全世界每3500-5000名男性中就有一人發生。DMD是由編碼肌營養不良蛋白的基因中的改變或突變引起的。DMD的症狀通常出現在嬰幼兒身上。受影響的兒童可能會經歷發育遲緩,如行走、爬樓梯或從坐姿站立困難。隨著病情的發展,下肢肌肉無力蔓延到手臂、頸部等部位。

而SRP-9001是一種研究性的基因轉移療法,利用其專有PMO RNA化學和外顯子跳過技術開發的2款外顯子跳過藥物獲得了美國FDA的批准,旨在將其微量抗肌營養不良蛋白編碼基因傳遞至肌肉組織,以有針對性地産生微量抗肌營養不良蛋白。Sarepta公司負責SRP-9001的全球開發和製造,並計劃在美國商業化SRP-9001。

TOP8:adagrasib

Adagrasib(MRTX849)是一款針對KRAS G12C突變體的特異性優化口服抑製劑。通過在非活性狀態下與KRAS G12C不可逆轉地選擇性結合,阻止其發送細胞生長信號並導致癌細胞死亡。adagrasib 的臨床前研究已經顯示出了強大的抗癌活性,包括①強效性:在多種 KRAS G12C癌症動物模型中表現出跨膜效力;②半衰期長:唯一一種半衰期約為 24 小時的KRAS G12C抑製劑;③高選擇性:對KRAS G12C突變型的選擇性比野生型 KRAS 和其他蛋白質的選擇性高 1,000 倍以上;④治療指數寬:臨床前研究證實安全性和耐受性很高。

可以看出來Adagrasib減少腫瘤的潛力似乎更加優秀,約70%的Adagrasib受試者的腫瘤響應率比基線高40%以上,而接受sotorasib的1期研究患者中只有47%。

TOP9:bempegaldesleukin

Bempegaldesleukin是Nektar Therapeutics公司研發的一款傾向與IL-2信號通路中的CD122受體相結合的激動劑。Opdivo則是百時美施貴寶研發的一種PD-1單抗。

bempegaldesleukin+Opdivo組成的組合療法獲得了FDA授予的突破性療法認定,用於治療初治無法切除或轉移性黑色素瘤患者。根據此前bempegaldesleukin+Opdivo治療初治無法切除或轉移性黑色素瘤患者的 1/2期臨床試驗PIVOT-02,該組合療法的客觀緩解率達到了53%,此外,在中位隨訪時間為12.7個月時,完全緩解率達到34%。

由此可見,bempegaldesleukin+Opdivo治療黑色素瘤的效果顯著,上市後應該可以為為黑色素瘤患者帶來新的治療希望。

TOP10:bimekizumab

銀屑病藥物bimekizumab是一種新型人源化單克隆IgG1抗體,可以強效、選擇性地靶向兩種驅動炎症過程的關鍵細胞因子白介素17A和白介素17F。相關研究報告顯示,相較于靶向白介素17A,同時靶向白介素17 A和白介素17 F可以有效緩解皮膚及關節炎症。

在銀屑病新藥bimekizumab的III期臨床研究中,相比于阿達木單抗(修美樂)、烏司奴單抗(喜達諾)、司庫奇尤單抗(可善挺),銀屑病新藥bimekizumab(比美吉珠單抗)療效效果更加顯著。此次銀屑病新藥bimekizumab(比美吉珠單抗)獲得積極審查意見主要也是基於3項III期研究中突出的效果及良好的安全性表現。

政策

新版基藥目錄呼之欲出!醫院「精打細算」,村醫無藥可用紛紛轉行

此次《徵求意見稿》首次將「兒童藥品目錄」納入其中;評價單位,也從舊版的科研機構、醫藥企業、社會團體等變為「醫療衛生機構」。按照國家要求,三級公立醫院基藥配備品種數量佔比原則上不低於60%,很多醫院完成困難。「如果新版目錄有可能適度擴大,對醫院完成考核任務有益。」

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