這一領域,跨國藥企加速“圈地”

罕見病人群並不罕見。

近日,一位高中學歷的父親為救身患罕見病的兒子,自學基因編輯、自製藥用級化合物的新聞,引發熱議。

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他的孩子,是雲南第一例Menkes綜合徵患者,在9個月大時被確診患有這種全球罕見的病症。而患此病的孩子,大多數活不過3歲。即便活過3歲,也往往會伴隨器官和大腦發育的不可逆損傷。

大家在敬畏父愛偉大的同時,也引發了對罕見病的關注。

罕見病人群並不罕見

據悉,全世界已知的罕見病約有7000種,由於臨床上病例少、經驗少,導致高誤診、高漏診、用藥難等問題,往往被稱為“醫學的孤兒”,罕見病藥物也因此被稱為“孤兒藥”。

對於“罕見病”的劃分範圍,不同的國家/地區因國情有所差異:罕見病在美國是患病人數低於20萬人的疾病;在歐盟是患病率低於1/2000的疾病;在日本是患病人數低於5萬人或總病患數18萬人以下的難治或頑固性疾病。

在我國,根據今年9月剛剛發佈的《中國罕見病定義研究報告2021》,罕見病被定義為“新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病”。

其實現實中,罕見病人群並不罕見。

2017年,根據世界衛生組織(WHO)統計,儘管罕見病單一疾病的患者人數並不多,但當這些患者聚在一起,總數接近4億,平均每15個人中就有一名罕見病患者。整個歐盟地區,總共有5.1億人,其中大約有3000萬罕見病患者,平均17個人中就有1人患有某種罕見病。

同樣,公開數據顯示,截至2020年2月,我國罕見病患者總數也超2000萬人,每年新增患者超過20萬。

龐大的患病人群顛覆了我們對“罕見病”罕見的潛在認識。

單從藥物研發的角度來看,罕見病由於患者基數少、市場容量少、商業投資回報低,藥企研發孤兒藥的動力不足。

為此,美國最早在1983年頒布《孤兒藥法案》,出臺了一系列激勵政策,包括對孤兒藥給予優先審批、市場獨佔權、稅收減免、研發支援等。FDA每年批准孤兒藥的數量藥品開銷佔藥品總開銷超10%,達到450億美元以上。

截至2020年末,FDA已授予5712個孤兒藥資格,批准930個孤兒藥適應症。據不完全統計,僅美國FDA批准孤兒藥上市達到592個(按適應症計),光2020年批准的53款創新藥中,有31款藥物(佔據58%)被批准用於治療罕見病。

罕見病藥物罕見,價格自然也貴。

諾華2019年上市的一款名為Zolgensma,治療“脊髓性肌萎縮症”的基因療法獲批上市,被認為是“史上最貴藥”——標價210萬美元,折合人民幣1300多萬。然而,高昂的價格並沒有阻礙它的市場。2021年上半年,Zolgensma已經實現了6.34億美元的銷售收入,同比增幅69%。

另以2019年8月在中國獲批上市的諾華制藥的芬戈莫德為例,該藥用於治療復髮型多發性硬化症(MS)。數據顯示,2018年和2019年,芬戈莫德全球銷售額達到了33.41億美元和32.23億美元。

據悉,2020年全球十大暢銷孤兒藥合計銷售額達到了428億美元。

在政策和市場的推動下,罕見病領域的市場規模也在快速擴大。

據Frost&Sullivan資料顯示,全球罕見病藥物市場規模將由2020年1351億美元增至2030年3833億美元,年複合增長率達11%。

同樣,近年來,我國在政策等多方面開始推進罕見病藥物的創新發展,預計罕見病藥物市場也將由2020年13億美元急速增長至2030年259億美元,年複合增長率高達34.5%。

按地區劃分的全球罕見病藥物市場規模增速(預測) 

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藍海市場,未來可期

當腫瘤市場一片紅海的時候,罕見病市場還是藍海。同時,在政策和市場的鼓勵下,由此吸引進入罕見病領域的玩家也是越來越多,跨國藥企紛紛提前佈局,加速“跑馬圈地”。

日前,默沙東110億美元收購Accelron,入場罕見病領域。而這一金額也將成為默沙東歷史上自411億美元收購先靈葆雅之後最大一筆收購交易,標誌著默沙東在罕見病領域的重要佈局。在此之前,默沙東並沒有罕見病管線。

近期,除了默沙東外,爭相佈局罕見病領域的跨國藥企還有輝瑞、阿斯利康、羅氏等。

上個月,輝瑞公佈了全新的中國區組織架構調整,罕見病被納入為六大獨立事業部之一。據悉,輝瑞中國在罕見病業務方面,已上市産品主要涵蓋血友病、轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經疾病、成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病三個領域。

近段時間以來,阿斯利康也頻繁在罕見病業務領域出手。9月份,不僅對外宣佈正式成立中國罕見病業務部,而且在全球又完成了一筆罕見病領域的收購。

9月29日,阿斯利康宣佈將全面收購Caelum Biosciences(臨床階段生物技術公司)。Caelum公司正在開發一種用於治療輕鏈澱粉樣變性的抗體,輕鏈澱粉樣變性是一種罕見的疾病,會導致嚴重的器官損傷和功能衰竭。而此前的7月份,公司才剛剛完成一筆天價並購罕見病巨頭Alexion案件,並購價高達390億美元。

今年8月份,羅氏制藥花費30億美元與Shape Therapeutics達成多靶點戰略合作和許可協議,共同開發針對阿爾茨海默病、帕金森病和罕見疾病領域特定靶點的基因治療藥物。

其實,早在2019年,羅氏制藥就以43億美元收購基因治療先驅Spark Therapeutics。Spark管線非常豐富,涵蓋了遺傳性眼病、血友病、溶酶體貯積症,以及神經退行性疾病。

2018年4月,武田制藥更是花費鉅資650億美元收購罕見病巨頭夏爾。

據不完全統計,近5年來,罕見病領域的收購、並購案金額累計超過千億美金。

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我國存在巨大缺口

與歐美國家相比,我國罕見病領域起步晚,目前還存在著巨大的缺口。目前,我國已上市的罕見病藥物,主要還是以進口為主。而且,在眾多罕見病中,只有10%不到的疾病有治療藥物,如戈謝病、龐貝病等,大多數罕見病還處於無藥可醫的狀態。

據不完全統計,2018年至2020年國家藥監局批准的近40個創新藥中,難見罕見病藥品的蹤跡。

但是,這一現狀目前已經有所改觀。自2018年開始,政府、藥企開始做出相應改變。

2018年5月,我國官方首次頒布了《第一批罕見病目錄》,共統計了121種疾病,這是國內首次以疾病目錄的形式界定罕見病。目錄發佈後,眾多跨國藥企開始在中國上市罕見病藥物,罕見病市場的關注度得到顯著提高。

2019年2月,國務院對首批21個罕見病藥品和4個原料藥實現降稅優惠。

本土藥企方面,2020年2月18日,藥明康得斥資3000萬美元投資北海康成,打造罕見病的生態圈。另外,復星醫藥、奕安濟世、上海眾強藥業的研發管線中也均包含了遺傳病藥物。而且目前也有一大批為罕見病基因檢測提供解決方案的公司,例如華大基因,貝瑞基因、明碼生物等公司。

另外,針對罕見病藥價高昂的問題,政府也在積極通過醫保和多層次保障體系提升患者對創新藥物的可及性。

總的來説,國內罕見病用藥市場還存在很大的空白。

隨著國家對創新藥的激勵政策,以及藥企參與罕見病研發的增加,未來,罕見病患者對於藥物將具備更高的可及性。對於藥企來説,罕見病雖然價格昂貴、市場需求大,但是風險也是同樣存在。

參考文章:

[1] 陳懿瑋、李楊陽:《中國罕見病綜合報告(2021)》

[2] 《中國罕見病定義研究報告2021》

[3] 財健道:《跨國藥企扎堆罕見病,孤兒藥“無人區”成藍海》

[4] 第一財經:《全球大藥廠競相追逐罕見病領域 國內研發睏局浮現》

[5] 網易:《110億美元!默沙東大手筆入局,罕見病有什麼魅力?》

[6] MedTrend醫趨勢:《110億美金!繼AZ、輝瑞後,默沙東大手筆佈局罕見病領域》

[7] MedTrend醫趨勢:《罕見病市場爆發,孤兒藥成Top10藥企“重磅炸彈”搖籃》

[8] 界面新聞:《罕見病患者的“春天”:“孤兒藥”研發藥企增多,審批加速度》

[9] 新浪醫藥:《歐盟孤兒藥20年回顧:不放棄任何一個罕見病患者》

[10] 健康時報:《中國罕見病定義研究報告發佈:患病人數小于14萬為罕見病》

來源 :思齊俱樂部

作者:四葉草

排版:Janessa

責編:Adam

 

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