所謂“孤兒病”，（Orphan Disease），指的是每百萬人口中的患者不到1000人的罕見病。醫藥公司沒有興趣研製治療這類病的藥物，因為市場太小，很難收回研發與市場開發的投資。這些病就像“孤兒”一樣沒人關心，不受待見，所以叫“孤兒病”。根據美國食品與藥物管理局的定義，“孤兒病”指在全美國患者少於20萬人的疾病。例如，美國患瘧疾的只有1000例左右，瘧疾在美國就屬於孤兒病。

為了保障孤兒病患者的權益，美國國會1983年1月4日通過了《孤兒病藥物法》，它授權衛生部，在治療孤兒病的任何藥物問世後的7年之內，如果再出現治療同一種病的其他新藥，衛生部不對其發放許可證。如果發現已認可的孤兒病藥物還能治療另一種孤兒病，則可以將這種保護期再延長7年。這樣，藥物開發商就吃了定心丸，敢於在孤兒病藥物開發上投錢。對於孤兒病藥物開發商來説，7年的保護期是比藥物專利更有效、更實惠的保護方案。回過頭來看，這項法律確實推動了孤兒病藥物的開發，因為法律出臺後，孤兒病新藥品種的年增長速率很快，到1995年9月，美國已有472種藥品被認定為孤兒病藥品。而且，一些孤兒病的實際死亡人數和相對死亡率均有所下降。必須承認，這項法律是非常好的制度創新。

對於窮國而言的許多嚴重疾病，對於發達國家都屬於孤兒病。因此，發達國家制藥公司的研發總經費中，只有大約3%是用於研製針對發展中國家流行疾病的藥物。美國有位女醫生叫維克多・黑爾，她目睹窮國百姓缺醫少藥的悲慘情景，下決心為改變此狀況而貢獻自己的力量。她想到，在美國各大藥物公司申請了專利的藥物發明中，由於種種原因，有好些並未被投入商業性開發。因此，這些藥物發明並不能給有關公司帶來利潤。2000年7月，她成立了美國歷史上第一個非營利的藥物公司，叫“普世健康 （Oneworld Health）研究所”。她到處奔走，勸説有關制藥公司放棄那些未進入開發階段的藥物發明權，由她的公司來進一步開發，開發成功後，最終用於治療欠發達國家人民的嚴重疾病。比如，瘧疾在美國算孤兒病，而非洲大陸每年有五六億人罹患瘧疾。若哪個公司擁有治療瘧疾的強效藥發明專利並願意轉讓給普世健康研究所，也許就能拯救千千萬萬人的生命。藥物公司不以營利為目的，這在美國是聞所未聞的事，因此，她為自己的公司申請非營利資格（非營利機構可以免稅）就極其困難，花了將近1年時間才申請下來。比爾・蓋茨基金會等不少慈善機構都對普世健康研究所慷慨解囊。該公司的科研進展相當順利，一種治療在印度肆虐的利什曼原蟲寄生病的藥物已進入終期測試階段，另一種治療南美錐蟲病的藥物目前處於初期測試階段。

相形之下，在通過制度創新來幫助弱勢群體方面，我們的步子還較慢。相關法律制度的建立與完善，非政府組織與個人的各種服務，這兩者雙管齊下，才能把幫助弱勢群體的工作落到實處。