利用基因療法治療疾病必須找到一種安全的載體把有益的基因送入人體細胞並在細胞中激活這些基因。腺相關病毒（AAV）一直被認為是最安全的載體，以腺相關病毒作為載體的基因療法被稱為腺相關病毒基因療法。但是據《科學》雜誌報道，最近的一項研究發現有些人在用腺相關病毒基因療法治療過之後，細胞內會産生不正常的染色體。這一發現引起了基因學家們對於腺相關病毒基因療法的安全性的關注。

    大多數研究者認為，腺相關病毒比其他濾過性毒菌要安全得多，因為人體感染腺相關病毒是很平常的，而且這種病毒也不會導致任何已知的疾病。腺相關病毒基因療法也已經通過了很多安全性試驗。但是基因學家們還不清楚腺相關病毒確切的作用機理，他們想知道腺相關病毒的DNA是如何進入細胞的染色體的，在這一過程中是否會對染色體造成破壞。華盛頓大學的基因學家大衛拉賽爾領導的一個小組研究了腺相關病毒對染色體的影響。在病人接受了腺相關病毒基因療法治療之後，他們分析染色體的DNA序列。拉賽爾小組發現正像去年二月份出版的《自然遺傳學》雜誌報道的那樣，在腺相關病毒進入染色體時，染色體産生了變異，而染色體的變異可能導致癌症。現在還不知道這是否是因為他們所選擇的細胞類型造成的。“為了確定腺相關病毒基因療法是否會導致染色體混亂，還需要用其他的細胞做實驗，”拉賽爾説。

    臨床醫學家馬爾科姆布裏納説：“我們必須對那些接受過腺相關病毒基因治療的病人進行跟蹤調查。”他認為儘管這一實驗結果説明腺相關病毒可能並不比其他的濾過性毒菌更安全，但是“現在就放棄腺相關病毒基因療法太早了”。

    背景知識：基因治療的基本原理來源於人類對自身遺傳機制的了解。基因作為機體內的遺傳單位，不僅可以決定我們的相貌、高矮，而且它的異常將會不可避免地導致各種疾病。基因治療的結果就像給基因做了一次手術，所以有人又形容其為“分子外科”。基因治療目前處於初期的臨床試驗階段，均沒有穩定的療效和完全的安全性，這是當前基因治療的研究現狀。但是其發展趨勢是令人鼓舞的。據統計，截至1998年底，世界範圍內已有373個臨床法案被實施，累計3134人接受了基因轉移試驗，充分顯示了其巨大的開發潛力及應用前景。正如基因治療的奠基者們當初所預言的那樣，基因治療這一新技術的出現將推動下一世紀醫學的革命性變化。（文/梁亞平）

    《北京青年報》2002年1月28日