短腸人不服輸：2025年短腸綜合徵專家型患者賦能工作坊在滬舉辦

發佈時間： 2025-03-11 15:53:59   |  來源： 東方網   |  責任編輯： 曹洋

導語：

在2025年國際罕見病日之際，蔻德罕見病中心聯合腸康薈SBS患者關愛中心於上海舉辦"2025年短腸綜合徵專家型患者賦能工作坊"。來自全國的短腸綜合徵（SBS）患者、家屬及醫療專家齊聚一堂，圍繞疾病診療進展、藥物可及性推動及患者行動策略展開深度探討。

從被動治療到主動賦能的範式轉變

"我們不是等待救助的弱者，而是改寫命運的參與者。"蔻德罕見病中心創始人及主任黃如方在開幕式致辭中講到。作為推動中國罕見病事業發展的先鋒者，黃主任以SMA、法佈雷等病種變革歷程為例，向現場20余位患者及家屬詮釋"專家型患者"的核心價值——當患者從醫療服務的接受者轉變為健康管理的共建者，疾病生存條件的改善將實現幾何加速。

活動現場，上海交通大學醫學院附屬新華醫院蔡威教授分享了短腸綜合徵診療最新進展。通過臨床案例大數據，蔡教授系統闡釋了"營養支援為基礎、藥物治療為補充、手術干預為挽救"的診療體系，並向患者及家屬分享了我國首例替度格魯肽治療案例，為現場患者注入強心劑。他強調："中國SBS治療已達國際水準，但需加強腸康復中心的規範化建設與長期隨訪管理。"

專家型患者的意識覺醒

緊接著蔻德患者部工作人員翟志豪分享了短腸綜合徵社群目前的生存困境和挑戰，回顧了過去3年的活動和社群工作，在這個基礎上，蔻德患者部工作人員田苗通過四個國內外典型案例，向短腸綜合徵患者及家屬揭示了"患者驅動變革"的核心，以提升患者及家屬參與改變的意識。

"當徐偉用高中文憑研發出救命藥時，他證明了患者才是罕見病破局的第一推動力。"田苗引導參與者通過工具深度剖析四個標誌性案例：美國囊性纖維化基金會創始人比爾通過建立患者聯盟撬動藥企研發；中國"制藥父親"徐偉突破學歷壁壘自研孤兒藥；美國衛星專家瑪蒂娜跨界攻剋女兒罕見病治療難題；天使綜合徵母親張雪用8年康復訓練推動醫學認知革新。數據顯示，全球80%獲批罕見病藥物背後都有患者組織的深度參與。

工作坊創新採用"案例拆解-角色代入-行動重構"。在分組研討中，患者們首次系統認知到自身在醫療鏈條中的關鍵作用。

"罕見病防治不能依賴悲情敘事，而要靠專業賦能。"田苗分享了蔻德十年積累的18個自救案例庫以及國內150多個單病種社群孵化支援經驗，現場參與者在互動環節頁分享了許多認識得到改變的想法，“以前從未想過患者可以參與和推進藥物研發，現在覺得我們可以做很多事情！”一位短腸家屬分享到。

患者行動：從個案突圍到系統變革

工作坊的下午，蔻德患者部的工作人員翟志豪進行了案例分享，聚焦四個罕見病群體行動經驗：戈謝病湖南模式、龐貝病家庭轉型、DMD江蘇實踐、短腸安徽突破。工作坊中，通過帶領患者從四個病種中梳理不同的行動策略，各個小組分享了他們的收穫，從找到重要的利益相關方和盟友，到專業的工具和能力要求，再到堅持與不放棄的品質等，現場參與的患者及家屬分享了他們對於患者行動的進一步啟發。“如何更有策略，系統性的思考患者行動，找到正確的路徑，將事半功倍，通過學習別的病種成功推動改變的經驗，我們可以為自身的行動注入更大的優勢。”在行動經驗的分享基礎上，工作人員邀請每一位參與者進行了個人內觀，通過工具卡片，幫助患者及家屬了解自己行動的動機、時間精力、以及資源和能力等。

從規劃到實踐：制定行動計劃和落地

此次賦能工作坊同時採用了"問題導向"行動設計，通過詳細的工具和流程設計，幫助患者一同梳理自身的行動目標、行動策略、行動步驟，借助smart分析等方式方法，産出了相關的行動方向和計劃，比如推動國際先進導管引進，探索港澳械通快速通道的導管革新組；制定腸內營養製劑地方門診報銷推進方案的報銷優化組；研討SBS住院政策建議的住院改革組；策劃公眾科普項目，改善患者職場接納度的社會融入組等等，通過相關的行動步驟拆解，首批短腸“專家型患者”已經集結，未來將為短腸社群帶來更多的改變。

從醫學知識到患者賦能，從個體經驗到行動共創，這場工作坊標誌著短腸綜合徵患者社群進入新的階段。當每個患者都成為照亮彼此的光源，短腸綜合徵患者群體的前行之路必將越走越明亮。

本次活動由蔻德罕見病中心&腸康薈SBS患者關愛中心舉辦，武田中國提供公益支援。（推廣）