打破用藥困境！強效痛風新藥獲批上市

發佈時間： 2024-12-25 15:20:58   |  來源： 魯網   |  責任編輯： 曹洋

痛風是一種常見的代謝性疾病，其發病率逐年上升且呈年輕化趨勢。據統計，我國成人高尿酸血症的發病率約為14%，患者人數近2億，痛風患者逾千萬。在人體的生理過程中，尿酸的代謝與腎臟密切相關。腎臟就像一個精密的過濾器，可以把身體裏的廢物和多餘水分過濾出去形成尿液，這其中就包括了尿酸。而URAT1則可以把尿酸重新吸收回血液中，增加血尿酸的濃度，導致高尿酸血症的發生。

目前已有的一些降尿酸藥物對URAT1的選擇性不高，無法精準的抑制URAT1，還會抑制尿酸排泄蛋白，導致副作用升高。一些藥物可引起嚴重的皮膚過敏反應;一些藥物可能存在嚴重的肝損害風險。甚至一些藥物因可能增加的心血管死亡風險而被美國食品藥品監督管理局(FDA)警告使用。

很多痛風患者缺乏可長期使用的治療藥物，控制尿酸仍以控制飲食等生活方式干預為主。但生活方式干預效果差，患者仍然會不時遭遇痛風發作的困擾，難以忍受的疼痛嚴重影響患者的生活品質。

近日，國家藥品監督管理局(NMPA)正式批准多替諾雷上市，用於痛風伴高尿酸血症的降尿酸治療。多替諾雷作為一款高選擇性的URAT1抑製劑，具有顯著優勢。

另外，多替諾雷不影響尿酸排泄蛋白，可以減輕腎臟負擔。2023年發表的一篇文章回顧了所有URAT1抑製劑的臨床研究，結果顯示多替諾雷的腎臟總體不良事件發生率僅為0.5%，為所有藥物中最低。

即便是輕中度腎功能不全的患者也無需調整劑量。

在中國的開展的大型III期隨機對照研究中，與對比組藥物相比，4mg多替諾雷展現出顯著的療效優勢。治療12周後，多替諾雷組2mg已有55.5%的患者血清尿酸水準降至6.0 mg/dl(約360μmol/L)以下，實現了尿酸達標。

而在治療24周後，多替諾雷組4mg患者達標率高達73.6%，對比組40mg僅為38.1%，提升近一倍。（推廣）