醫保支援政策頻出，多部門合力構築罕見病患者用藥強保障

發佈時間： 2023-04-20 16:11:22   |  來源： 中國網   |  責任編輯： 張豐

“每一個小群體都不應該被放棄！”國家醫保局談判代表張勁妮在２０２１年“國談會”現場的金句借助電視新聞的鏡頭播出後，瞬間引爆全網。

全網熱議的背後，是全社會對罕見病群體的共同關懷，更蘊含著加強罕見病患者用藥保障、減輕其用藥負擔的時代呼聲。

罕見病群體艱難的求醫問藥之路

作為人類面臨的最大醫學挑戰之一，目前已有超過７０００種罕見病在全球範圍內被確認。雖然每種疾病的患者人數並不多，但數千種罕見病影響的人數卻非常龐大。據相關行業報告估計，全球罕見病患者已超過３億；我國現有罕見病患者超２０００萬人，且每年新增患者人數超２０萬。

與其他疾病相比，罕見病患者的求醫問藥之路或許更為艱辛曲折：首先是“診斷難”，由於罕見病病狀複雜，涉及血液、骨科、神經、腎臟、呼吸、皮膚等多個學科，且患病人群分散，不僅普通民眾對罕見病了解甚少，醫務人員同樣欠缺對罕見病的認知，這就導致了罕見病的誤診率高且難以確診，２０２０年一項研究顯示，國內罕見病患者平均診斷時間在４年以上，超過２／３的患者經歷誤診；其次是“治療難”，全球目前僅有５％的罕見病存在有效的治療方式，大部分罕見病患者依然面臨著“無藥可用”的困境；最後是“用藥難”，一方面，為了維持治療效果、降低復發風險，罕見病治療通常都需要長期用藥；另一方面，由於高昂的藥物研發成本需分攤到數量較少的患者身上，導致罕見病患者的用藥負擔較高，因此患者即便完成確診，也可能囿于經濟條件而用不上藥或用不起藥。

多方聯動，力保罕見病群體用藥

近年來，隨著罕見病患者群體逐漸走入公眾視野，提升這一群體的用藥可及性的呼聲也越來越高。在監管部門和藥企的共同努力下，中國罕見病治療藥物的研發及上市的步伐明顯加快，以翰森制藥的視神經脊髓炎譜係疾病（NMOSD）治療藥昕越®為代表的罕見病藥物相繼被優先納入醫保目錄，國內相關罕見病患者缺藥的緊張局面得到了一定程度的緩解。根據媒體統計，目前我國醫保目錄已囊括５２種罕見病用藥，覆蓋包括NMOSD在內的２７個病種。其中，自國家醫保局成立以來，通過談判新增了２６種罕見病用藥進入目錄，平均降幅５３％，降價疊加醫保報銷，有效減輕了參保患者負擔。

在優先將罕見病藥品納入醫保目錄的同時，國家醫保、衛生、藥監、科技等部門還多方聯動，通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、鼓勵支援罕見病治療藥品研發、優先罕見病藥品審評審批等措施，共同助力罕見病診療與保障。

２０２１年４月，國家醫保局、國家衛健委發佈關於建立完善國家醫保談判藥品“雙通道”管理機制的指導意見。意見指出，對於臨床價值高、患者急需、替代性不高的品種，以及使用週期較長、療程費用較高的談判藥品，可探索建立單獨的藥品保障機制。

省市級別的醫保局也在跟進出臺保障罕見病患者用藥的扶持政策。２０２２年７月１３日，北京市醫保局推出了全國首個DRG除外支付政策，對於那些兼具創新、臨床獲益、且對DRG病組支付標準有較大影響的創新藥械及診療項目，可獨立於DRG付費模式之外，單獨據實支付。據悉，更多省市針對罕見病用藥的醫保支付配套政策也在討論中，預計將於近期出臺。

在相關部門和醫藥企業的共同努力下，國內的罕見病患者也將獲得更有效、安全、便捷的治療藥物，中國罕見病治療事業的春天正在到來。