脫“貧”有望 康霖生物成功治愈2名重型患者

發佈時間： 2022-05-16 16:40:19   |  來源： 中國網健康   |  責任編輯： 張豐

近日，康霖生物科技（杭州）有限公司（簡稱康霖生物）宣告迎來突破性進展，該公司自主研發的針對地中海貧血症的創新基因治療藥物KL003，在兩家醫院開展了臨床研究，通過持續攻關，結果令人振奮，已成功治愈2名地中海貧血症重型患者。

據了解，美國藍鳥生物（bluebird bio）開發的藥物Zynteglo曾是治療地中海貧血症領域領先的産品，2019年5月被歐盟批准有條件上市，定價約180萬美元，折合人民幣超千萬元。而據外媒報道，因價格及生産工藝等原因，Zynteglo的推行卻阻力重重。

此外，造血幹細胞在體外基因修補過程中乾性損失是該領域內的一個國際性難題，在這之前，還沒有任何機構可以很好地解決這個問題，這使得造血幹細胞回輸之後，造血系統重建緩慢的問題仍然困擾著醫學界。

“康霖生物通過攻堅克難，在國際上率先解決了乾性損失難題。臨床研究數據顯示，2例受試者不僅被治愈了，而且造血系統的恢復也極其迅速，遠優於全球同類産品。”康霖生物董事長吳昊泉説。

康霖生物實驗室一角

據介紹，地中海貧血症是一種遺傳性血液疾病，全球有3.5億人為地中海貧血基因攜帶者，是危害人類最嚴重的單基因遺傳病之一。

康霖生物地中海貧血症項目研究主管汪正亮表示，傳統方式治療重型地中海貧血症依賴經常性輸血，但是長期輸注紅細胞，患者會出現鐵負荷過載的問題，導致肝脾的腫大，甚至影響心臟、內分泌等功能，並且此類治療方法難以根治，只能起維持、緩解作用。

廣東醫科大學附屬醫院血液內科副主任醫師黃金棋是其中一名患者小潘的主治醫生，他説，這一類的疾病主要是基因的問題，如果得不到解決，這種病就很難好。當前，如不能通過基因來治療，還有2種治療方法，一種是輸血，就是缺什麼補什麼，不是對病因的治療；另一種是異體造血幹細胞移植，但面臨著排異的問題，風險也比較高。

在吳昊泉看來，相比傳統治療手段，基因治療是一種有治愈性效果的治療方式，具有長效性，不需要終生治療；另外給藥也更精準，相比傳統藥物進入人體後全身分佈，真正到達病灶部位的量非常少，而基因治療只需在需要治療的局部改變基因，副作用更少，患者體驗更好。

據悉，患者小潘成功脫“貧”後，他的母親徐女士如釋重負、喜極而泣，她説，之前他的兒子每隔10多天就要去輸一次血，然後還要一次次地長時間排鐵注射，孩子十分的痛苦，家庭經濟不堪重負。每次聽到孩子向她問起“為什麼其他小朋友都好好的，只有他是這樣”時，都令她心碎。

“到最後，我們會看到不少生命垂危的患者，這些人大多只有十幾歲就沒了，這對我們當醫生的來説，實在看不下去。”黃金棋説。

2名地中海貧血症重型患者被成功治愈的消息傳開後，徐女士接到不少求助資訊，僅她加入的一個微信群裏就有200多名患者家屬在向她了解情況。“這些家長都太不容易了，人人想著怎麼脫‘貧’。”

現在，小潘和他媽媽最想的是小潘高高興興地去上學，媽媽則也上班去做事，因為10年治療已經基本掏空了這個家庭。

“目前，我們這邊已有60多名患者來登記，希望接受基因治療。”黃金棋説，從臨床表現來看，KL003是行業領先的藥物，優勢明顯，後續能不能體現價值，關鍵還是要看這個産品能不能實現産業化量産，價格是不是夠親民。

對於黃金棋提出的關鍵兩點，吳昊泉信心十足。他説：“我的夢想就是生産老百姓用得起的好藥，幫助更多的患者早日脫離病痛。之所以有信心，是因為我的團隊非常優秀，並且還有積極主動到府服務的轄區政府，這讓我們省了不少心，可以集中精力搞研發。”

杭州醫藥港管理辦公室主任盧建軍告訴我們，杭州醫藥港作為全省生物醫藥産業發展的核心區、生命健康科創高地的主平臺，堅持構建産業全生命週期服務體系，打造“熱帶雨林”式産業生態，助力企業發展壯大。目前醫藥港集聚生物醫藥企業1500余家，高層次人才500多名，逐步成為生物醫藥産業的創新高地和製造重地。

值得一提的是，像康霖生物一樣，近年來入駐杭州醫藥港的生物醫藥企業沉潛蓄勢、厚積薄發，不斷研發出領先行業的産品。

據介紹，除了KL003，在基因藥物研發方面，目前康霖生物研發中心在研創新藥項目有十余項，其中帕金森病、血友病和艾滋病項目也獲得了重大突破，在動物模型中取得了功能性治愈的效果。

“下一步，康霖生物將借助團隊力量與政策環境優勢，推動KL003早日量産上市，讓地中海貧血症患者早日脫‘貧’。”吳昊泉説，同時，加緊帕金森病、血友病等藥物的研發，造福社會。（毛華敏）