如何確保兒童藥品供應和用藥安全
發佈時間： 2014-06-05 10:57:50 | 來源： 健康報 | | 責任編輯： 馮晨
兒童用藥適宜劑型、規格缺乏，藥品説明書缺少明確的兒童適應證和用法用量，兒童用藥供應和安全一直以來頗受社會詬病。冰凍三尺非一日之寒，6部門近日聯合印發《關於保障兒童用藥的若干意見》，如何才能讓曙光儘快照進現實？
■兒童藥審批細則待明確
國家衛生計生委、國家發改委、人社部、國家食藥總局等6部門近日聯合印發的《關於保障兒童用藥的若干意見》，要求建立兒童用藥申報審評專門通道。“這一規定給企業打了一劑強心針”，北京韓美藥品有限公司註冊總監崔香淑説，但專門通道採取何種形式需要進一步明晰。
南開大學法學院宋華琳教授認為，在現行制度安排中，已明確對“治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥”等4類新藥可優先審評審批。那麼，相關兒童藥應享受同樣的優先審批待遇，“符合條件的兒童藥或許會單獨排號，安排專人負責審評審批”。
“哪些才屬於臨床急需的品種？如果只是藥品規格的改變，其臨床試驗是否可以簡化？一系列審評審批的細則問題都需得到明確。”中國醫師協會兒科醫師分會會長朱宗涵説。
我國目前頒布的120多項藥品審評技術指導原則中，尚無專門針對兒童用藥的審評指導原則，這在一定程度上制約了兒童藥的申報和審評。“解決上述問題，首先需要制定兒童藥審批指導原則。”宋華琳説，還應健全和完善兒童藥品審評專家庫制度，並規定審評專家的遴選機制、權利義務、責任機制及資訊公開事項等。
據了解，美國食品藥品監督管理局2007年成立兒科用藥審評委員會，該委員會由藥理學家、統計學家、化學家、法律專家、兒童倫理委員、兒科藥品審評專家等組成，主要負責對新藥申請或補充申請中的兒科研究計劃、臨床試驗的免除或延期進行專業審評。
■臨床試驗應搭建協作網
臨床試驗機構少、試驗難開展，也是兒童用藥研發上市的瓶頸。據不完全統計，截至目前，我國僅48家醫院具有兒童藥物臨床試驗資格。
為滿足《意見》對加強兒童用藥臨床試驗的要求，宋華琳建議，我國可仿傚歐美國家，搭建機構間合作和網路技術基礎上的兒科研究協作網。“比如，美國兒童健康和人類發展部成立的兒科臨床研究單位協作網，共覆蓋13所兒科藥理研究機構，每年擁有約18萬名住院患者及200余萬名門診患者資源，可進行Ⅰ期至Ⅳ期臨床藥理試驗。”
對於已上市使用多年的藥物品種，朱宗涵建議通過總結大樣本的臨床使用數據完善用藥資訊，不必重新進行臨床試驗驗證。崔香淑則呼籲，對於已有國外兒童臨床試驗數據的品種，藥監部門應儘快出臺橋接國外研究數據的指導原則。
■價格制定依據須更合理
投入高、售價低、利潤低，嚴重制約了兒童藥生産企業的研發、生産動力。導致這一現象的重要原因是兒童藥定價遵循的差比價原則，即以藥物有效成分的含量為基準，參照成人藥對兒童藥比價定價，如含100毫克有效成分的成人藥定價10元，含10毫克有效成分的兒童藥僅定價1元。
《意見》提出兒童專用劑型可單列代表品，不受成人藥品定價水準影響；對兒童適宜劑型，研究規定較為寬鬆的劑型比價系數，受到企業一致歡迎。
崔香淑説，國家發改委2011年頒布的《藥品差比價規則》已明確兒童專用劑型可單列代表品，但政策落實期間，仍以藥品過去的銷售價格及中標價格作為定價依據，造成了兒童專用劑型並未顯現出價格優勢。她建議，價格部門在中標零售價的基礎上提高30%~50%，制定其最高零售價。
《意見》提出要發揮醫療保險對兒童用藥的保障功能，按規定及時將兒童適宜劑型、規格納入基本醫保支付範圍。崔香淑建議，相關部門應儘早明確醫保藥品目錄應收錄的兒童專用藥品品種。
■臨床使用管理還需加強
超説明書用藥、缺乏用藥依據，是困擾兒科臨床多年的棘手問題。《意見》要求發揮專業協會作用，總結臨床用藥經驗及安全用藥數據，建立科學規範的兒童用藥指南。
朱宗涵直言，在開展這一工作之前，尚有諸多問題待解。比如，國內有關兒童用藥的專業協會共有中國醫師協會兒科醫師分會、中華預防醫學會兒童保健分會、中華醫學會兒科學分會、中國藥學會醫院藥學專業委員會等。各家協會根據自身條件和特長承擔什麼任務？如何實現聯動？工作經費怎麼保障？還需相關主管部門進行溝通指導。
做了32年兒科醫生的中日友好醫院兒科主任周忠蜀則呼籲，企業應在藥品口味、包裝方面針對兒童特點加大研發力度。
■發揮好院內製劑作用
《意見》專門強調，要發揮中成藥和中藥院內製劑在兒童用藥方面的特色優勢。周忠蜀認為，這是一個明智之舉。但中藥院內自製製劑，卻是令醫院又愛又恨的“角色”。
周忠蜀介紹，中日友好醫院治療濕疹的祛濕膏和治療咳嗽的棕銨合劑，價格便宜、效果好，臨床應用已有幾十年，但説明書資訊“只有功能主治、用法、用量，沒有不良反應、禁忌症”，客觀上影響了用藥安全，應完善安全性數據。
蘇州大學兒童醫院主任藥師王誠認為，與完善中藥院內製劑安全性數據相比，適當提高其價格，給予其合理的生存空間，似乎更為緊迫。
“近幾年，藥監部門對院內製劑的管理日趨嚴格，逐步要求醫院參考藥品GMP生産，製劑成本大大提高，而物價部門對院內製劑價格的管控較緊，有些醫院院內製劑的價格幾十年沒有上調，甚至出現價格倒挂現象。”王誠説，多數三甲醫院院內製劑處於苦苦支撐狀態，一些製劑品種已經停産。“希望臨床應用多年的院內製劑能搭上審批的快車，使這些經典品種造福更多兒童。”
