中國兒童用藥面臨兩大困境

健康中國health.china.com.cn　時間： 2014-02-24 　 來源： 人民網

　　法規缺失藥企不願生産

　　我國兒童用藥面臨兩大困境

　　兒童健康關係到人口素質和社會和諧，但兒童用藥安全問題卻始終未能得到妥善解決，受到法規缺失、企業研發和生産兒童用藥的積極性不高等因素的制約。專家建議，應儘快啟動我國兒童用藥法規建設工作，完善技術支撐體系同時，為提高制藥企業兒童用藥研發生産的積極性，我國應儘快制定和出臺相關兒童用藥註冊、臨床研究、定價、招標、醫保等方面的激勵政策。

　　兒童用藥面臨法規缺失等問題

　　談及兒童用藥，有業內人士總結出兩大問題：法規缺失、企業生産積極性不足。

　　首先是兒童用藥法規缺失。達因藥業總經理楊傑告訴《經濟參考報》記者，無論是《中華人民共和國藥品管理法》及其條例，還是現行的《藥品註冊管理辦法》，都未對兒童用藥提出特殊規定，即在法規方面已經把兒童用藥成人化了，致使我國兒童用藥的註冊和監管無專門的法規可依。而且，在法律層面上，我國尚未設置風險利益評價體系，對兒童的保護性不夠。

　　另一方面，企業研發和生産兒童用藥的積極性也不高。某藥企負責人告訴記者，與成人用藥相比，兒童用藥在研發、生産及商業化方面存在諸多難點。兒童用藥的處方、工藝相對複雜，對口感要求高。安全性要求高，對原輔料選擇性及品質控制要求較高。同一成分針對不同的年齡段兒童，需進行不同劑型、規格及口味等相應的藥學研究。兒童用藥的研發是所有藥品研發投入最大、耗時最長、臨床試驗最複雜的領域之一，即便研發成功了，也將面臨市場教育和推廣難題。

　　“最讓我們為難的還是現行的相關政策。”該藥企負責人介紹稱，現行的醫院處方實行“一品雙規”的管理，在綜合醫院，兒童的劑型和規格在招標時就會受到影響。不僅如此，現行藥品的“差比價”定價政策，也導致兒童用藥專業生産企業的利潤無法與生産同樣品種的成人用藥生産企業相提並論。

　　他向記者分析，按照國家現行的定價政策，藥物定價是按其中的有效成分定價的。比如某種藥物，成人製劑100M G定價是100塊，如果兒童藥 劑 有 效 成 分 是 成 人 的1 / 1 0，10M G，定價就是17塊。10M G與100M G的製劑，在工藝流程、工時和包裝上一點都不會少，實際上，兒童藥劑市場份額少，製作工藝比較 復 雜 ， 比 如 考 慮 口 感 要 添 加 輔料、有些還要做出不同顏色，再加上前期臨床的高投入，這種定價機制就顯得不太合理。大大影響了專業兒童用藥生産企業可持續發展，進而影響兒童用藥的研發。“這樣的話，我們的積極性也不會很高。”該負責人説道。

　　再有，國內目前對於兒童進行臨床試驗缺乏有效運作機制，目前國內真正能夠從事兒童臨床實驗的機構屈指可數。在今年的“量身訂制兒童藥暨用藥安全”高峰論壇上，中國醫師協會兒科醫師分會會長朱宗涵認為，主要原因在於兒童臨床參與人群缺乏，國內對民眾進行人體臨床實驗的教育缺乏，國內臨床基地對進行兒童臨床試驗的實驗條件、應急措施等條件不足等方面，兒童臨床研究面臨研究和倫理的兩難境地。

　　鋻於此，國內真正經過兒童臨床實驗的驗證或研究上市的藥品，幾乎沒有。企業對進行兒童臨床試驗面臨的困難、風險、鉅額投入，幾乎都知難而退。

　　“和成人藥品相比，兒童藥品市場小、利潤低、風險高、責任大。”朱宗涵如此總結道。

　　儘快啟動法規和技術體系建設

　　有專家建議，當務之急還是要針對性的解決問題，儘快啟動我國兒童用藥法規建設工作，完善我國兒童用藥技術支撐體系。

　　楊傑認為，歐美等國家經過多年探索實踐，已形成較為完善的兒童用藥監管體系，對我國具有借鑒意義。當前藥品監管部門應組織對國外兒童藥品監管法規進行學習和引進，牽頭組織國內行業協會、兒童藥企及專家通過對國外兒童用藥法規進行全面分析，並結合我國國情進行修訂和完善，形成我國兒童用藥監管法規體系。

　　朱宗涵則建議應儘快啟動兒童用藥監管法規體系的設計和建設工作。首先應該制定兒科藥品發展規劃，制定兒科用藥條例。啟動兒童用藥註冊法規，從國家法律、行政法規、部門規章、規範性文件等層面進行自上而下的設計工作。將兒童用藥問題修訂在《中華人民共和國藥品管理法》中。

　　世界衛生組織兒童衛生合作中心主任戴耀華則建議實施兒童藥物的高效註冊，將兒童藥物列為最優先領域，可以採用混合申請、互認、合作評審和豁免等快速通道策略。另一位專家則表示，建議在《藥品註冊管理辦法》中對針對兒童用藥的改規格申請，參照歐美的做法增加兒童規格需提交兒童用藥研究計劃，並在完成研究後給予一定的政策鼓勵。

　　不僅如此，在相應的技術體系方面也要發力，完善我國兒童用藥技術支撐體系。戴耀華認為，應制定和完善兒童用藥研究特別是兒童用藥臨床研究方面的指導原則和指南，明 確 兒 童 用 藥 研 究 技 術 要 求 和 標準，促進臨床、研發和生産等各個環節的結合。

　　建立激勵機制是關鍵

　　除了法規和技術問題，提高制藥企業兒童用藥研發生産的積極性則是現在行動的關鍵。專家稱，我國應儘快制定和出臺相關兒童用藥註冊、臨床研究、定價、招標、醫保等方面的激勵政策。

　　兒童用藥問題已引起國家高度重視。國務院印發的《國家藥品安全“十二五”規劃》中明確提出“鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型研發”。2013年原國家食品藥品監督管理局發佈了《關於深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創新的意見》，明確提出了鼓勵研製兒童用藥的相關措施。但有專家稱，由於未制定相關操作細則，致使政策難以落實。

　　政策仍需細化。具體來説，專家認為應建立優先審評機制、數據保護機制和資金政策支援機制。

　　戴耀華表示，在兒童用藥研究中，審評部門應採取早期介入、優先審評、多渠道溝通交流、動態補充資料等方式，建立兒童用藥快速審批程式。

　　朱宗涵則認為，在兒童用藥方面，我國應加強藥品療效的觀察，安全性檢測，不良反應資訊的收集和分析，健康風險評估，資訊的發佈機制，風險防範和處理機制等，國家應該有相應的政策和財政保障。

　　此外，有業內人士還建議，對專門致力於兒童用藥研發生産的企業(如達因藥業、北京首兒制藥廠、海南康芝藥業股份有限公司等)，鼓勵 對 多 個 兒 童 專 用 品 種 捆 綁 式 申報，審評部門組織專家進行優先集中審批，儘快緩解我國兒童用藥匱乏現狀。

　　而對國外已經上市且有一定臨床應用基礎的兒童專用藥品，應加快審評力度。楊傑舉例稱，腹瀉是發展中國家兒童患病和死亡的主要原因。兒童急、慢性腹瀉常導致鋅缺乏，鋅缺乏易致腹瀉，鋅缺乏與腹瀉相互促進形成惡性迴圈。WH O和聯合國兒童基金會在《腹瀉臨床管理新推薦實施指南》中強力推薦在小兒的腹瀉治療中口服低滲口服補液鹽散同時補鋅。含鋅低滲口服補液鹽能有效縮短兒童腹瀉患者病程和降低嚴重程度。含鋅低滲口服補液鹽散是由美國雅培公司開發，並在美國上市。達因藥業作為國內為數不多的兒童用藥研發生産企業，對該産品進行了積極研發和申報，但目前由於缺乏對類似産品的鼓勵政策致使該品種審評進展緩慢，大大延誤了該産品上市時機。建議制定相關政策對該類品種進行優先審評。

　　最後，建議在全國範圍內篩選10家左右兒童用藥專業研發生産企業在兒童用藥研發、註冊審評、招標、定價及醫保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示範效應和規模效應。對兒童用藥採用單獨定價政策，並取消一品雙規的處方限制。

　　“解決兒童用藥問題是一項長期複雜的系統工程，涉及研發、生産、使 用 、 定 價 、 報 銷 、 稅 收 等 多 領域、多部門。政府應加強各部門間的溝通協調及引導，做好整體規劃和頂層設計。按照”量身訂制兒童用藥“的總體思路，由政府牽頭，聯合醫療機構、制藥企業、藥品監管部門、行業專家及相關部門和機構，協同攻關，從根本上改善我國兒 童 用 藥 的 可 獲 得 性 和 用 藥 安 全性。”一位專家説道。