海南：探索良藥入保新方案

醫保談判桌上的激烈交鋒，讓許多人印象深刻。近年來，我國加快醫保談判節奏，推動集中帶量採購，讓越來越多的藥械以適宜價格納入醫保，切實減輕了老百姓的就醫負擔。

事實上，將何種藥品納入醫保，確定什麼樣的價格，並非簡單的挑選和計算。既要保障更多群眾的醫療權益，也要確保醫保基金的可持續性，才能真正用好這筆人民群眾的“救命錢”。

近日，海南省政府與國家醫保局簽署合作備忘錄，支援海南深入開展真實世界數據在醫保領域的理論研究和創新應用試點，推動醫保事業高品質發展，助力海南自由貿易港建設。這也是國家醫保局成立以來，首次與省級政府簽署真實世界數據醫保創新應用方面的合作協議。

什麼是真實世界數據？如何支援醫保領域創新應用？將給老百姓的看病就醫帶來怎樣的變化？2023年12月28日在博鰲召開的中國（海南）第一屆真實世界數據醫保創新應用大會上，近千名專家學者建言獻策。在醫保改革的進程中，摸著石頭過河的海南，正帶來諸多啟示。

為何需要真實世界數據？

醫保目錄調整，近年來受到社會各界廣泛關注。越來越多的抗癌藥、罕見病用藥被納入醫保，為許多重患家庭帶去了希望。國家集中帶量採購的心臟支架、人工關節等高值醫用耗材，平均降價超80%，進一步減輕了群眾看病就醫的負擔。

對於百姓而言，當然希望有更多的藥品被納入醫保。但選擇哪些藥品，卻是一個十分複雜的過程。

這個過程是醫保決策的一部分。醫保決策，是指在醫療保險領域中做出的各種決策，涉及到醫療保險的覆蓋範圍、報銷比例、支付方式、醫保費用等方面。簡單來説，醫保決策將影響到患者去醫院看病，能否使用醫保來支付部分或全部醫療費用。

醫保決策的目的，不僅是要盡可能保障參保人的醫療權益，同時也要控制醫療費用的增長，確保醫保基金的可持續性。而這些，都需要足夠科學客觀的證據作為支撐。

近幾十年來，循證醫學方興未艾。在進行醫療決策時，循證醫學更強調依據現有的、最好的科學研究結果。因此，作為循證醫學最高等級的臨床證據，隨機對照試驗（RCT）被藥監和醫保部門廣泛採用。它是通過隨機分配研究對象到不同的治療組或對照組，並對其進行比較和分析，以評估治療方法的效果，被認為是評價藥物安全性和有效性的“金標準”。

但在輔助醫保決策上，隨機對照試驗有其局限性。這是因為，其試驗對象一般不包括老人、小孩、孕婦等，不能充分代表醫保所要覆蓋的目標人群，而且試驗也難以在特定疾病領域實施，如罕見病等。此外，隨機對照試驗也需要高昂的時間和金錢成本。加上臨床試驗無法反映患者用藥後，因並發癥、不良作用等帶來的額外醫療消耗等，這些都與醫保決策的實際需求存在差異。

“所有的醫保支付、醫療行為不會發生在‘真空’裏，也不會發生在非常嚴謹的試驗條件下。”國家醫療保障局醫藥服務管理司司長黃心宇表示，在當前新環境新形勢下，醫保目錄調整面臨著不小挑戰。新藥上市和納入醫保的速度加快，不少藥品依靠單臂、二期、三期臨床試驗上市，用於醫保決策的證據不夠充分。

因此，作為循證醫學的後起之秀，真實世界數據如今受到全球各方的關注。

真實世界數據，是指來自現實醫療環境的、傳統臨床試驗以外的數據，能較為科學地反映實際診療中患者健康狀況和醫療服務過程。

目前，在美國、英國等國家，已有借助真實世界數據輔助醫保決策的探索。如美國對於已經獲食品藥品監督管理局（FDA）批准上市，但尚無足夠證據支援國家醫保報銷決定的藥品、醫用耗材與診療技術，可進一步開展真實世界數據研究，明確醫療産品的實際療效與經濟價值以支援是否納入醫保目錄。英國對於可能具有潛在成本效益但尚無足夠證據支援全國醫保目錄準入的抗癌創新藥，在其上市後可獲得臨時報銷補償，在癌症藥物基金（CDF）管理下使用，但要求企業繼續收集真實世界臨床使用數據進行再評價，為癌症創新藥的臨床療效和成本效益提供更豐富的資訊，以判斷該藥品是否達到醫保報銷目錄的準入要求。

國家醫療保障局副局長黃華波介紹，真實世界數據是現實世界的客觀數據，反映著真實世界的情況，更接近於現實世界的本來面目，真實世界數據尤其是醫保、醫療、醫藥方面的真實世界數據有著良好的現實性、及時性和客觀性。

“作為隨機對照試驗的另一面，真實世界數據在醫保決策中有很大的潛能。”海南醫學院管理學院院長王朝昕表示，醫保局作為代表參保群眾的價值購買方，必然希望購買到公平可及、安全有效、性價比高的産品和服務，而真實世界數據研究應用能夠為醫保的戰略性購買提供數據支撐，同時，多維度評估藥品等在真實應用場景下的臨床價值、經濟價值等，能夠為醫保藥品目錄調整、集採國談藥品評價、中醫藥品質療效評價等提供參考證據。

為什麼是海南？

實際上，“真實世界數據+醫保應用”在我國已有實踐先例。

國家醫保局曾組織開展集中帶量採購中選仿製藥療效與安全性的真實世界研究，全國16個省份40余家醫療機構參與，全療程跟蹤28萬病例。這一研究主要為了確認集採仿製藥的療效和安全性，真實世界數據證明，這些中選仿製藥與原研藥具有相同的成分和療效，讓廣大群眾吃下了“定心丸”。

在海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區，也已有借助真實世界研究，加速全球創新藥械在國內上市的實踐。

但要將真實世界數據轉化為輔助醫保決策的證據，仍需要大量專業深入的分析和研究。從數據到證據，一字之差，背後是一套規則和標準的建立。就如同烹飪食物，數據只是原材料，通過嚴謹的烹飪，才能夠變成美食。如果方法不夠嚴謹，數據不僅無法支援決策，還有可能誤導決策。

在並無太多經驗可借鑒的情況下，國家醫保局和海南攜手，正扮演著引路人的角色。依託真實世界研究，探索真實世界數據在醫保領域的創新應用。

“國家醫保局與海南的牽手有其必然性。”在海南省真實世界數據研究院理事長、溫州醫科大學眼視光醫學部主任瞿佳看來，海南有著獨一無二的政策優勢，國家賦予樂城先行區“先行先試”特許政策，進口藥械可以在樂城先行使用，加上國家將全國唯一的臨床急需進口醫療器械和藥品使用的審批權下放給海南，推動海南成為全國首個開展臨床真實世界數據應用試點區域。

依託政策優勢，海南已經搭建了國內首個區域性真實世界數據平臺——海南省真實世界數據平臺。該平臺通過採集樂城先行區內醫療機構資訊化系統、特許藥械追溯管理平臺等系統的數據，經標準化的數據採集、治理和管理後，形成滿足藥械註冊研究所需的真實世界數據，為開展真實世界數據醫保創新應用提供支援。

為解決數據品質不高、數據流通不暢等問題，2020年海南啟動三醫聯動改革資訊化建設，建成的醫保資訊平臺于2022年通過國家醫保局驗收，海南成為全國首個通過國家醫保局驗收的省份。醫保資訊平臺的上線，解決了醫保資訊系統標準不統一、數據不互認、系統分割、難以共用、區域封閉等弊端，將一座座數據的孤島連接起來。

在樂城産生的真實世界數據，如國外已上市國內未上市的特許藥械使用數據等，是國內其他地方無法獲得的，加之數據平臺的建設，為真實世界數據的科學規範使用提供了有力支援。這一系列硬體基礎，讓海南在探索真實世界數據在醫保領域的創新應用方面，有著其他地方不可比擬的優勢。

開展真實世界數據研究，離不開人才的支撐。海南省醫療保障局局長李文秀介紹，目前，國家藥監局聯合四川大學華西醫院成立了海南真實世界數據研究與評價重點實驗室。同時，我省還組建了由北京大學、浙江大學、復旦大學、清華大學等國內頂尖院校知名專家組成的跨學科專家團隊，為真實世界數據研究提供智力支援。

怎樣“過河”？

通過真實世界研究，全球創新藥械加快了在中國上市的速度，但老百姓是否用得起，費用如何負擔，仍然是一個待解題，這也是真實世界數據輔助醫保決策的研究方向。

作為我國首個臨床真實世界數據應用試點區域，樂城先行區自2019年啟動試點工作以來，已有13個産品通過真實世界數據輔助臨床評價，獲得國家藥監局批准上市。

“樂城先行區積累了豐富的真實世界研究經驗，為進一步擴大真實世界數據在醫保等領域的應用奠定了堅實的基礎。”樂城先行區管理局黨委書記、局長賈寧表示，真實世界數據在藥品評價、醫保價值購買、衛生臨床技術應用等方面都有很大應用空間，樂城先行區將繼續做好先行先試的工作，並聯同醫保部門、醫療機構等相關研究部門做好試點産品的數據採集工作，助力真實世界數據輔助醫保決策。

走在前列的海南，實際上一直動作不斷。

2023年，海南醫保局公開徵選真實世界數據醫保應用相關技術規範、指導原則等11個課題，為開展真實世界數據醫保應用謀劃頂層設計，預計這批課題將於2024年6月前結題。此外，2023年12月初，海南省政府與國家醫保局共同制定了有關方案，為海南推進真實世界數據醫保應用明確了實施路徑。

在中國（海南）第一屆真實世界數據醫保創新應用大會開幕式上，海南真實世界數據醫保創新應用中心正式揭牌。這是我國首個在醫保領域開展真實世界研究的機構，未來該中心將開展真實世界數據在醫保領域創新應用的理論研究、技術開發、推廣應用等工作。

在王朝昕看來，2023年2月，海南省醫保局發佈的《關於推進真實世界數據醫保創新應用的若干意見》，填補了真實世界數據用於醫保制度設計的空白，為醫保應用創新從評價方法上另辟蹊徑，對醫保理論體系建設起到了很大的推動作用。這是海南充分發揮自由貿易港製度整合創新優勢，指導真實世界數據醫保應用落地而進行的先行先試。

“此外，海南可以向河北、浙江等數據大省借鑒學習。”王朝昕表示，海南可以鼓勵人才通過參與標準制定、數據管理與治理、數據品質控制以及數據分析與挖掘等工作，強化數據專業人才隊伍建設，提高醫保數據的品質和可信度，支援醫保管理和決策的科學化和精細化，進一步提升醫保服務的品質和效率。

作為海南真實世界數據研究的深度參與者，瞿佳表示，中國（海南）第一屆真實世界數據醫保創新應用大會集聚了醫保部門、專家學者、藥械企業等各方資源，海南可充分利用這一平臺，形成機制化會議，為真實世界數據醫保創新應用集思廣益。

作為先行者，海南“摸著石頭過河”仍在繼續。李文秀表示，未來，海南將積極做好醫保數據結構化與標準化治理，加快構建真實世界數據庫及管理規則，試點開展樂城特許藥械醫保準入工作，為中國醫保改革提供更多來自海南的智慧和經驗。