隨著生物技術發展,細胞與基因治療在癌症、血液病、心血管病、糖尿病、老年癡呆症等疾病治療方面顯示出較高的應用價值,也吸引著各路資本入局。如何讓基因治療的潛能充分釋放?

8月10日,在高瓴HCare全球健康産業峰會“基因治療領域的機遇及挑戰”分論壇上,Beam Therapeutics 首席執行官John Evans、RegenxBio創始人兼首席執行官Ken Mills、信念生物醫藥創始人及首席科學家肖嘯、EdiGene首席執行官魏東等來自國內外的的科學家及企業領袖們,坦誠交流、熱烈討論了業界關心的話題。

近年來,中國在基因療法領域不斷向世界先進水準邁進。肖嘯博士創立的信念醫藥科技有限公司、EdiGene都在全球基因療法領域榜上有名。目前中國在Car-T等細胞療法上已與國外並駕齊驅,但在基因療法領域還在起步階段。作為主辦方,在醫療前沿創新領域佈局多年的高瓴,也希望借助於這樣一場基因編輯領域中外産業界的頂級交流,促進本土基因編輯與治療領域的蓬勃發展。

基因療法商業化機遇和挑戰並存

基因療法的未來是什麼?基因療法能做什麼?

John Evans在主題為“精準基因醫學的未來”的演講中,首先強調了遞送的重要性。當前基因遞送仍是基因療法領域的最大挑戰,能否把基因編輯工具在適當的時間遞送到適當的組織當中至關重要。

基因療法已經走過了很長的一段路,有許多非常優秀的公司取得了進展。

John Evans分析稱,在未來十年,小分子藥物療法,蛋白質療法,以及其他療法各有韆鞦,但基因療法會成為這些療法當中非常重要的分支,基因療法的比重會逐步增加。

首先基因療法可以實現一勞永逸的終生治療,這對於患者和他的家人來説都是福音;此外,基因療法的經濟價值非常突出,基因療法的很多病人都處於未成年甚至嬰幼兒期,在人生的早期階段對其進行治療,會消除後期長期的醫療支出。

Ken Mills則從産業化的角度闡述了基因療法未來巨大的市場空間。近年來很多生物技術公司,包括RegenxBio,都在産業化方面形成了超強的團隊。

Ken Mills表示,以前很多基因和細胞療法研究都是在大學裏面的轉化研究中心進行的,然而大學研究所裏的生産工藝和生産能力十分有限,沒有辦法實現大規模量産,且在品質控制方面也沒有足夠的投資。如今,RegenxBio在工藝開發製造和供應鏈研發管線等方面進行了投資和開發,現在公司已經招募了一批複合型人才,他們既具有學術研究背景,又有産業界經驗。Ken Mills希望這些頂尖人才能夠帶來技術突破與藥物研發的良性迴圈。

不過,儘管基因療法發展迅速,但是在談到基因療法的定價問題上,業界難有定論。似乎在企業收回成本和患者可支付的兩個方向上,還需找到合適的平衡點。

比如,2017年12月19日首個獲FDA正式批准上市的眼科基因治療藥物Luxturna定價是85萬美元,隨後獲批的治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因藥物Zolgensma 定價為210萬美元,成為史上最昂貴的藥物。雖然這是一次性的支出,可以一勞永逸解決一些遺傳疾病,這個價格如果自費肯定是常人難以接受,這裡就需要健全的醫療保險體系。

肖嘯博士分析稱,210萬美元對絕大多數中國病人來説是天文數字,但是對創新藥企業來説,多年的研發成本十分巨大,基因類藥物售價在短期內確實無法降低,否則難以覆蓋他們早期研發成本。

基因療法落地中國需突破人才瓶頸

在基因治療領域,歐美國家正在呈現燎原之勢,中國産學研界的表現如何呢?論壇高峰對話環節首先圍繞這個話題展開。

肖嘯博士認為,在研發方面,無論是基因編輯還是基因遞送,在美國和歐洲都是非常前沿的話題,但是在中國相對還比較沒有形成規模,所以肖嘯選擇回國來推動這些技術在國內的發展。

肖嘯博士表示,基因療法在中國有三大歐美難以獲得的優勢。首先,統計數字表明因為人口基數大,中國約有千萬級別的罕見病患者,歐美國家不可能擁有這麼龐大的數字;其次,在國內針對罕見病的傳統治療方法非常昂貴,且國家醫保很難全覆蓋,這也給基因療法提供了一些發展機遇,因為基因療法可實現一次給藥終身治愈;第三個優勢,在中國雖然臨床試驗的申請非常困難,但做研究者發起的臨床試驗相對容易。

説到中國獨一無二的機遇和挑戰,魏東博士認為,中國在基因編輯這方面的發展並不落後於國際先進水準,尤其受到CAR-T療法成功上市的鼓舞,基因療法在國內有很大的創新動力。

目前在中國的患者當中,由於傳統療法並不能夠很好地控制疾病且代價不菲,遺傳性疾病患者和癌症患者都傾向於嘗試新型療法,且政府現在對於新技術發展有全方位的支援。

當然,與會嘉賓普遍認為,中國基因療法的發展最關鍵的還是人才。

魏東認為,中國生物技術蓬勃發展,最開始階段人才積累肯定是不夠的,尤其是在臨床轉化和臨床研究方面。從行業大環境來説,把基因編輯技術進行轉化,只靠幾家公司的力量是遠遠不夠的,需要生態鏈共同發展,對企業來説,擁有最優秀的的産學研複合經驗型人才非常關鍵。