默沙東：動脈型肺動脈高壓（PAH）創新藥物sotatercept在北京獲批臨時進口

　　中國網財經12月19日訊 默沙東今日宣佈，近日在《北京市促進臨床急需藥械臨時進口工作實施方案(試行)》、《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案(試行)》等政策的支援下，中國醫學科學院阜外醫院獲批臨時進口sotatercept(WINREVAIR)。

　　此前，sotatercept已經落地海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區。

　　Sotatercept是全球首個且目前唯一用於治療動脈型肺動脈高壓(PAH)的激活素信號傳導抑製劑(ASI)，可以捕獲過量激活素A，幫助恢復失衡的信號通路，抑制細胞增殖進而改善血管結構和恢復管腔通暢。曾獲得過美國突破性療法認定、孤兒藥資格認定，以及歐盟優先藥品資格認定、孤兒藥資格認定，並先後於2024年3月、2024年8月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)批准。

　　PAH是一種多種因素引起的罕見、進展性且危及生命的血管疾病，其特徵是由於肺動脈重構導致肺動脈狹窄，最終引起肺動脈壓力增加，肺血管阻力升高，最終引起肺小動脈的收縮和肺迴圈中的血壓升高。若得不到及時有效的治療，最終會發展為右心衰竭甚至危及生命。其中，特發性肺動脈高壓已于2018年被納入國家衛生健康委公佈的《第一批罕見病目錄》。

　　中國醫學科學院阜外醫院心內科呼吸與肺血管疾病診治中心主任柳志紅教授指出，研究顯示2010至2019的十年間PAH患者的1年及3年生存率均未見顯著提升，新診斷患者5年死亡率仍高達40%，患者亟需創新治療改善生活品質及預後。“作為全球首個且目前唯一的激活素信號傳導抑製劑(ASI)，sotatercept將為PAH領域帶來全新機制的治療方案，為肺動脈高壓患者的治療帶來新的選擇。”