施維雅旗下急性髓係白血病靶向藥物拓舒沃被納入國家醫保目錄 解決了藥物可及性核心問題

　　中國網財經12月7日訊 國家醫療保障局今日正式公佈《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2025年)》(“國家醫保目錄”)。

　　施維雅旗下針對復發性或難治性急性髓係白血病的創新靶向藥物拓舒沃(艾伏尼布片)被納入國家醫保目錄。拓舒沃(艾伏尼布片)是全球首個、且目前中國唯一獲批的IDH1抑製劑，用於治療攜帶IDH1突變的復發性或難治性急性髓係白血病成人患者，打破了中國在該治療領域長期缺乏靶向藥物的困境。

　　急性髓係白血病是成人中最常見的一種急性白血病。在中國，急性髓係白血病每年的新發病例數呈增長趨勢，65歲及以上人群的死亡人數明顯增加。老年和復發性或難治性急性髓係白血病患者的預後較差，並且治療方案有限。尤其是攜帶IDH1突變的復發性或難治性急性髓係白血病患者，中位總生存期不足6個月，3年生存率低於10%。

　　中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授指出，長期以來，對於攜帶IDH1突變的復發性或難治性急性髓係白血病患者，可用的治療手段非常有限，療效不盡如人意，患者面臨著生存期短、生活品質差的困境。“拓舒沃的獨特價值在於其精準的作用機制，能夠特異性靶向IDH1突變位點，誘導白血病細胞分化，從而為患者帶來根本性的治療轉機。此次拓舒沃被納入國家醫保目錄，不僅解決了藥物可及性的核心問題，更重要的是標誌著我國在推進精準醫療落地方面邁出了關鍵一步，這將深刻影響未來血液腫瘤的診療模式。”

　　據介紹，作為同類首創的IDH1抑製劑，拓舒沃採用不同於傳統化療的創新作用機制，精準作用於突變的IDH1蛋白，抑制致癌代謝物2-羥基戊二酸(2-HG)的産生比例高達99.7%，有效降低原始細胞數量。每日固定劑量的口服用藥方式，為患者提供了治療便利，改善了治療依從性。

　　哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授強調，從傳統化療到精準靶向治療的轉變，是急性髓係白血病領域的重大突破。拓舒沃納入國家醫保目錄不僅提升了個體藥物可及性，更代表了我國腫瘤治療理念的整體升級。在臨床層面，這一進展使醫生能夠基於循證醫學證據，為攜帶IDH1突變的復發性或難治性急性髓係白血病患者制定更加精準、規範的治療方案；在患者層面，則意味著治療過程更加人性化，有望實現療效和生活品質雙重提升。這一改變將有力推動我國白血病診療水準與國際接軌。

　　“拓舒沃成功進入國家醫保目錄，不僅彰顯了其獨特的臨床價值，而且是施維雅在提升創新藥物可及性道路上的重要里程碑。這將切實幫助更多攜帶IDH1突變的復發性或難治性急性髓係白血病患者及時獲得創新靶向治療，改善預後和提高生活品質。”施維雅中國總經理Manuel RUIZ表示。

　　此前，拓舒沃已獲得美國FDA快速通道認定，並在美國和歐洲獲得孤兒藥資格認定。在中國，拓舒沃被納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，並於2022年1月通過優先審評審批獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批准。