中國網財經5月18日訊 “企鵝寶寶”“握焰求生者”“被呼吸機困住的人”“黏寶寶”……這些名字代表著抽中百萬分之一概率的“基因盲盒”——戈謝病、法佈雷病、龐貝病、黏多糖貯積症I型(MPS I)……。
近日在“吶罕•與共”2024年罕見病峰會上,來自罕見病聯盟、政策與醫療保險科研機構與學術組織、醫療機構等各界人士,共同探討中國罕見病篩、診、治、管、保、研的前沿進展。
中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康表示,生命不以數量論輕重,每一個微小群體都值得被珍惜。罕見病不僅是重要的醫學和公共衛生問題,也是亟待解決的社會保障問題。“近年來,黨和國家高度重視罕見病的研究、醫療和保障事業發展,各方面工作取得了長足的進步,罕見病群體已經看見人生的彩虹。接下來,如何用中國智慧和全球視角,進一步助力超罕見病群體的生命健康權得到更好保障,成為各界討論的焦點之一。”
百萬分之一的“超罕”群體
“罕見病”是發病率極低、患病總人口數極少的疾病。目前,世界衛生組織將罕見病定義為患病人數佔總人口0.065%到0.1%的疾病。
《2024中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示,在全球,目前已知的罕見病超過7000種,然而僅有不到10%的疾病有已批准的治療藥物或方案,很多罕見病面臨著無藥可用的難題。
蔻德罕見病中心創始人、主任黃如方表示,罕見病藥物由於患者稀少、病情嚴重,研發和生産成本也相應較高,在量價掛鉤原則下,超罕見病患者每人平均分攤的治療成本遠高於常見病乃至一般罕見病。
“基本醫保保基本、盡力而為、量力而行的定位意味著罕見病保障不可能全部由基本醫保買單,保障水準的進一步提升,需要依靠多層次醫療保障體系的不斷完善。”復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯表示,國家政策明確指出,根據經濟社會發展水準和各方承受能力,整合醫療保障、社會救助、慈善幫扶等資源,支援商業健康保險發展,實施綜合保障,以探索罕見病保障機制。“在我國罕見病用藥保障探索中,地方罕見病‘專項基金’、‘大病保險’、‘普惠型商保’、‘醫療救助’等可行模式的探索,已經為罕見病患者撐起生命的‘醫靠’。在國家層面參考國際經驗,可探索通過在基本醫保中制定罕見病專項預算、建立單獨籌資的罕見病專項基金、罕見病立法等路徑,進一步完善罕見病的保障。”
多個省份探索建立多層次保障方案
IQVIA艾昆緯副總裁、大中華區商務解決方案總經理邵文斌分析認為,從藥物獲批來看,對比2018年55種藥物獲准治療31種罕見病,2023年上升為179種藥物已獲准治療86種罕見病。就醫保準入來看,罕見病藥品的成功率近年來有顯著提升,2023年醫保目錄有15款罕見病藥物被納入。
然而,對於價值較高的罕見病藥物的支付標準,制藥企業與醫療保障決策者之間仍存在分歧,主要表現在罕見病藥物高每人平均研發成本導致的高價格以及“理論患者數”轉換成“實際用藥人數”時的高度不確定,以及中國支付標準無法“國際可比”的現狀。醫療保障的可持續,需要基本制度在多層次醫療保障體系中的角色從“主導”向“牽頭”轉變,引入多元化支付以提升總體保障能力,基本制度界定保障範圍,非基本制度提高保障待遇。
近年來,我國已有多個省份針對罕見病探索建立了各具特色的多層次保障方案,解決的核心痛點則是目錄外的罕見病高值藥保障。
江蘇省人大代表、南京醫科大學附屬兒童醫院黨委副書記、院長張愛華教授表示,近兩年來,江蘇通過為患者人數極少的罕見病建立省級專項保障機制、將部分罕見病藥品納入基本醫療保障範圍內、發佈普惠型商業補充醫療保險産品、啟動罕見病醫療援助工程江蘇專項等多項舉措,多個患者人數極少的超罕見病病種都因此獲益,患者有藥用、可治療、能報銷。
在商保方面,上海近兩年推出的“滬惠保”,通過將部分超罕見病納入特定高額藥品保障目錄,使這部分超罕見病人群的用藥報銷比例達到70%。
浙江江蘇對罕見病用藥保障專項基金的探索,全國範圍是否能借鑒?北京大學醫學部衛生政策與技術評估中心陶立波研究員表示,建立多元化保障完善罕見病患者醫療保障的重要途徑,而罕見病專項保障基金的缺位,則是目前我國罕見病多元保障體系中最大的短板。從長遠來看,在全國層面探索建立罕見病專項基金,由國家統籌、專款專用,是最優選項;其次就是地方先行先試,然後再擴展到全國層面。“超罕見病的保障不是‘無底洞’,儘管個體患者的用藥費用高昂,但是因為患者總數少,保障所需要的費用總額並不高,因此為疾病治療週期長的超罕見病,提供穩定可持續的資金來源是可行的。”
加速將創新藥物引入中國
據了解,為縮短患者與希望的距離,賽諾菲加速將創新藥物引入中國。目前,全球首個治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的治療藥物引入北京天竺罕見病藥品保障先行區。
在海南博鰲樂城醫療先行區,賽諾菲啟動為酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)患者提供突破性酶替代治療方案的探索。
中國初級衛生保健基金會秘書長助理楊慶斌表示,為推動溶酶體貯積症患者早篩早診,2023年7月,賽諾菲支援中國初級衛生保健基金會在全國範圍內發起了LSDs高危篩查項目,旨在助力戈謝病、龐貝病、法佈雷病、黏多糖貯積症I型(MPS I)患者獲得及時準確的診斷。截止2024年3月共計425家醫院參與項目,完成免費檢測超10239份樣本,診斷患者約248名。整體項目4年間共計免費檢測超37900份樣本,診斷患者約1231名。
在提升醫生罕見病診療能力方面,中國罕見病聯盟啟動、賽諾菲支援的中國溶酶體貯積症(LSDs)診療能力建設項目(STEP項目),截至目前,已支援發佈了5部LSDs專家共識,在6省市成立LSDs/單病種協作組,打造37家LSDs診療中心以及多學科(MDT)團隊,並開展250余場繼續教育活動,持續提升臨床醫生診療能力。
同時,為降低罕見病患者的自付負擔,讓更多患者用上“救命藥”,賽諾菲先後開展了多項公益援助項目。例如,創新支付的“菲常禮讚”項目,已擴展至全國約20個省區市,截至2023年12月,已幫助602名罕見病患者在政策性保障後降低自付負擔。
(責任編輯:李春暉)