2017年11月15日,在美國Save the Cord Foundation基金會倡議下,首個世界臍帶血日正式誕生。世界臍帶血日旨在科普臍帶血知識和研究概況,讓更多的人了解臍帶血寶貴的醫學價值。今年是第4個世界臍帶血日,臍帶血話題再次走進大眾視野。多位權威專家對臍帶血的應用價值發表各自觀點,多個“臍帶血家庭”的真實感人故事,讓人們再次看到臍帶血在救自己、救家人上發揮出的作用。

臍帶血為生命點亮希望

當胎兒孕育在母親子宮中時,一條作為輸送養分的重要通道的臍帶,就將兩個生命緊緊相連。寶寶出生後,臍帶更是為其保留了一份寶貴的生命資源,即臍帶血。科學研究發現,臍帶血中含有大量能夠重建人體造血和免疫系統的造血幹細胞。由於具有免疫原性低、對配型要求低、增殖能力強、細胞品質優等優勢,來源於臍帶血的造血幹細胞已經越來越多地受到臨床醫生進行手術移植的重視。並且,在白血病、地中海貧血、神經母細胞瘤、腦瘤等多種重症的臨床研究上,來源於臍帶血的造血幹細胞已經顯現出優勢。

在血液病上有應用價值

中國科學技術大學附屬第一醫院血液內科學術主任孫自敏教授介紹,臍帶血造血幹細胞是一種優質的幹細胞來源。目前,臍帶血仍有很多待開發之處,應該通過建立臍帶血庫,將優質的臍帶血造血幹細胞凍存,從而能夠將其留存下來,惠及子孫後代。臍帶血移植在惡性血液疾病方面應用前景廣闊。目前,臨床研究人員又將其應用於再生障礙性貧血。未來,臍帶血移植的應用範圍將會更廣。

小易4歲時被診斷為急性重型再生障礙性貧血。幸運的是,小易出生時父母在天津市臍帶血造血幹細胞庫為他保存了臍帶血,也因此給予了小易進行造血幹細胞移植的機會。經天津市臍帶血造血幹細胞庫工作人員的檢測,小易的臍帶血復檢結果良好,完全可以使用。很快,專家為小易實施了造血幹細胞移植術。移植後,小易的血象逐漸恢復正常,呼吸系統、消化系統、迴圈系統、泌尿系統、皮膚及其他系統均無明顯副作用,標誌著造血幹細胞成功植入,並重建了血液系統。1個月後,小易康復情況穩定,醫院同意出院。天津市臍帶血造血幹細胞庫的工作人員對小易進行了多年隨訪,小易血液系統一直保持正常水準,不需要再服用任何藥物,已經達到兩年無復發的臨床標準。

不僅是兒童血液病,在成人血液疾病中,臍帶血同樣大有可為。2018年5月,24歲的何先生白血病復發。在移植的緊要關頭,一份兩年前他的兒子出生時保存的臍帶血派上了用場。臍帶血移植後,何先生恢復良好,各項指標均在正常範圍內,兒子的臍帶血成功救了父親的生命。

談及當時給孩子儲存臍帶血的決定時,何先生妻子錶示,正因為丈夫曾經有患病的特殊經歷,才選擇將孩子的臍帶血保存下來。何先生妻子説:“希望這份臍帶血能幫他恢復健康。雖然不能阻止悲劇的發生,但還是可以通過努力改變悲劇。”

許多像何先生這樣的白血病患者因臍帶血而重獲新生。廣州市婦女兒童醫療中心血液腫瘤科主任江華説:“和骨髓、外周血相比,臍帶血具有幹細胞原始、再生能力強、基因修復效果好的優勢,其在白血病等血液系統疾病中是完全可以應用的。”

上海交通大學醫學院附屬新華醫院血液科主任郝思國教授表示,臍帶血移植在世界範圍內的應用呈現逐年增長的趨勢,並且越來越多地被用於成人血液疾病中,因此它的價值是毋庸置疑的。郝思國認為,在白血病、淋巴瘤等血液系統疾病中,臍帶血移植的存活率高於HLA相合或不相合的外周血移植,同時復發率也相對更低。郝思國表示,臍帶血造血幹細胞移植不僅在成人惡性血液病方面有著令人滿意的效果,而且對於多種腫瘤的免疫治療也有著巨大的應用潛力。

在再生醫學中前景廣闊

“臍帶血比較經典且成熟的方案是作為造血幹細胞來源進行移植,從而應用在白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血等血液系統疾病中,以及免疫缺陷性疾病和一些遺傳代謝病。另外,在再生醫學領域,臍帶血也有非常多的應用,如腦癱、自閉症等,以及用於老年人的神經系統退化、糖尿病胰島的損傷以及股骨頭壞死等器官和組織的修復。”北京京都兒童醫院副院長、血液腫瘤科主任孫媛教授説。

2019年11月25日,在廣東省婦幼保健院康復樓3樓的病房裏,來自四川省江油市的楊女士抱著即將滿兩歲的小嵐,抬頭望著一袋鮮紅色的臍帶血,緩緩回流到小嵐的體內。這份臍帶血正是小嵐出生時楊女士特意為她保留的自體臍帶血,沒想到這一舉動為小嵐點燃了治療腦癱的新希望。廣東省婦幼保健院康復科醫生肖慧媚介紹,由於常規康復治療對小嵐的效果較小,因此醫生選擇為小嵐回輸出生時採集的臍帶血,而且越早回輸效果越好。

江華所帶領的團隊在臍帶血應用於遺傳代謝性疾病、免疫缺陷疾病等方面,做了很多嘗試,並取得了非常好的成績。同時,臍帶血在神經系統損傷等方面也開始發揮重要作用。江華建議,臍帶血中的幹細胞很多,有遺傳代謝病的家庭也應該保存臍帶血。

同時,臍帶血也為罕見病兒童點燃重生的希望。2019年末,身患罕見黏多糖貯積症的3歲患兒阿寶,成功植入弟弟出生時留存的臍帶血,疾病狀況獲得轉機。阿寶出生不久,就患上Ⅳ型黏多糖貯積症,成為“黏寶寶”,健康狀態每況愈下。阿寶媽媽果斷決定再懷一個二寶,用二寶的臍帶血救他。

生殖醫學專家、北京大學第三醫院院長喬傑院士帶領多學科團隊,在通過試管嬰兒技術獲得的阿寶爸媽4個胚胎中篩選出最合適的胚胎,以保證二寶的臍帶血與阿寶完全相合。最終,阿寶媽媽成功受孕,並在2019年9月20日順利産下健康的二寶。

2019年11月22日,北京大學第三醫院為阿寶實施臍帶血移植。這份凍存了兩個月的臍帶血被北京市臍血庫工作人員安全護送至血液科,二寶的臍帶血造血幹細胞經過復蘇,緩緩輸入了阿寶的體內,並成功植入生長起來。12月18日,阿寶順利從移植倉轉入普通病房,生命體徵平穩。

北京大學人民醫院血液科副主任劉開彥教授表示,從國際臍帶血應用來看,臍帶血除了可應用於遺傳性及先天性疾病、白血病等惡性疾病外,目前開展的臨床研究也不僅僅局限于血液系統疾病領域。在自閉症、腦癱等神經系統疾病的臨床研究上,臍帶血治療方案已經取得了階段性的研究進展。同時,在心腦血管疾病、整形外科、自身免疫性疾病等領域,臍帶血的臨床應用前景同樣可期。

自體臍帶血優勢顯著

中國醫學科學院、北京協和醫學院輸血研究所研究員、博士生導師王憬惺表示,家庭自存的臍帶血,除了孩子本人可用外,其他的家庭成員也有可能使用,如父母和孩子HLA配型半相合,同胞有25%的概率全相合,比隨機供者的相合率高很多。

事實上,家庭自存臍帶血的應用由來已久,世界第一例臍帶血移植就是使用的同胞間的臍帶血。2000年3月,四川大學華西第二醫院利用同胞來源的臍帶血,成功完成了省內第一例臍帶血造血幹細胞移植,救治了一位急性淋巴細胞白血病患者。2010年7月,四川大學華西第二醫院為一名5歲的神經母細胞瘤患兒成功完成了省內第一例自體臍帶血移植。2019年,廣東省婦幼保健院為來自四川省江油市的腦癱患兒使用自存臍帶血,也是自存臍帶血應用的案例。

孫媛表示,在自體臍帶血移植沒有成功的應用案例之前,她自己對此也保持懷疑態度。但是,從2009年開始到現在,北京京都兒童醫院血液腫瘤中心已經在多名患兒中使用了自體臍帶血,其中有4名是再生障礙性貧血的移植,1名是神經母細胞瘤的移植,這些真實的案例充分證明了自存臍帶血的價值。

孫媛介紹,最早1例移植是在2009年,一名3歲的小女孩出現急性黃疸性肝炎,伴發嗜肝病毒陰性、全血減少、顱內出血等症狀。當時,小女孩的重型再生障礙性貧血已經非常嚴重,同時合併多處感染並持續發熱,體溫每天都會達到39℃~40℃。在回輸了自己的臍帶血後,小女孩的症狀逐漸好轉,恢復正常後甚至停用了所有藥物。出院以後,小女孩也同其他孩子一樣,開始正常學習和生活。

山東第一醫科大學第一附屬醫院兒科主任兼小兒血液科主任王紅美介紹,自體移植及其需要的細胞數較少,沒有排異,移植後不需要用抗排異藥物,這也是個非常大的優勢。不需要抗排異藥,不僅會減少藥物的副作用,更重要的是感染發生率低,尤其對伴有感染的孩子獲益很大。自體臍帶血移植需要的預處理方案比較輕,對孩子的臟器損傷也比較小。因此,綜合來説,自體臍帶血移植對臟器損傷小、相對植入潛能大、不需要用抗排異藥物,對於一個比較衰弱且併發重症感染的孩子來説,自體臍帶血移植獲益頗多。

臍帶血自存有必要

“作為臍帶血來源的造血幹細胞移植,的確有很多的優勢。首先,它是一個廢物利用,所以來源幾乎不受限制;第二,它作為實物保存在臍帶血庫中,可以隨用隨取,能夠為所需者提供及時幫助;第三,它的免疫原性相對較弱,在同樣配型的條件下,它發生排斥反應的概率和程度較低,能夠大大提高配型成功率;第四,臍帶血是從臍帶和胎盤中直接提取的,所以沒有接觸過多的病源,因此通過血源傳播感染的風險就比較低。”中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)淋巴腫瘤中心主任、天津市臍帶血造血幹細胞庫醫學主任邱錄貴説。

源源出生在一個普通家庭,活潑可愛,但天有不測風雲,她1歲多時不幸患上了神經母細胞瘤。神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外實體瘤,被稱為兒童腫瘤之王。源源的病情進展很快。幸好,在源源出生時,父母把她的臍帶血保存下來。

2009年4月,源源在首都醫科大學附屬北京兒童醫院進行自體臍帶血移植,移植獲得成功。源源父親不禁感慨道:“多虧源源出生時我們保存了她的臍帶血,沒想到真用上了。”現在,已經14歲的源源身體狀況良好,不再需要服用藥物。如今,她已順利升入初中,完全和健康孩子一樣。

作為源源的醫生,國家衛生健康委兒童血液病專家委員會顧問、兒童血液病專家、首都醫科大學附屬北京兒童醫院吳敏媛教授説:“臍帶血是變廢為寶,具有很多自身的優點。現在,臨床上有很多患兒應用臍帶血移植,有的患兒重新走進學校,健康成長。我鼓勵每位産婦都留下這寶貴的資源,既可以選擇捐獻來幫助他人,也可以自己儲存起來,為家庭提供保障。”

孫媛表示,在獲得性再生障礙性貧血及其他非遺傳性血液病、惡性腫瘤中,自體臍帶血移植有其不可或缺的優勢。

孫媛説:“它的優勢就是成功率高,花費少,移植後的並發癥少。只要家庭有一定的經濟承擔能力,我是鼓勵保存臍帶血的,因為有些疾病,比如後天獲得性血液病,並不是家族遺傳造成的,而是很多不確定的因素讓孩子患病。我在臨床中碰見不少家長,等孩子生病了,才後悔當初沒有保留臍帶血,真的很遺憾。”

孫媛表示,臍帶血是人體早期的細胞成分,儲存著人體早期的“生命密碼”和遺傳資訊。如果孩子得了一些疾病,可以通過自體臍帶血的研究和檢測了解孩子的發病原因。孫媛説:“鋻於臍帶血對孩子今後疾病的康復有幫助,我建議,非常有必要為孩子儲存一份臍帶血。”

存儲未來臍帶血重要價值日益顯現

迄今為止,全世界應用臍帶血已經將近有8萬例,全國臍帶血應用例數也已超過16000例。目前,臍帶血造血幹細胞的使用比例越來越高,所應用的疾病種類也越來越多,並有望在腦癱、自閉症、脊髓損傷、糖尿病等領域發揮重要作用。

作為一種寶貴的生物資源,在眾多患者痛苦甚至絕望時,臍帶血為他們帶去了重生的希望。世界臍帶血日的誕生與發展,正是希望更多的人能夠了解臍帶血、了解幹細胞等生命科技前沿技術對於生命健康的重要意義,給未來增加一份保障。

責任編輯:高文昭