記者18日從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室、藥學院陳悅教授團隊原創的抗腦膠質瘤候選新藥ACT001，由合作企業再次申報了聯合放療治療實體瘤腦轉移的臨床試驗，日前獲得國家藥監局的快速批准。
歐洲神經腫瘤協會發佈的《實體瘤腦轉移診療指南（2017版）》指出，新診斷腦轉移瘤的發病率是新診斷原發性惡性腦腫瘤發病率的3-10倍，大多數腦轉移瘤患者的壽命預期是有限的。因為，腦轉移灶的出現，往往被認為是腫瘤轉移終末期的標誌。肺癌、乳腺癌是最常見發生腦轉移的癌症，臨床治療的方法主要包括手術與放療。
“但是，由於血腦屏障的存在，絕大部分藥物難以進入腦部，因此，它們對於顱內腫瘤的療效往往不甚理想。除了少數具有驅動基因突變的患者可以接受某些靶向藥物治療以外，目前尚無實體瘤腦轉移的標準治療藥物，臨床上存在非常廣闊而迫切的需要。”陳悅教授團隊成員張泉副教授説。
2013年，國家自然科學基金委批准了張泉主持的面上項目“可跨越血腦屏障的倍半萜內酯類化合物的發現、衍生化及其抗腦膠質瘤幹細胞活性研究”。該項目的獲批，極大地支援了團隊的研究工作，使其專心致力於發現可進入顱內的候選藥物。
南開大學團隊歷時9年自主研發的抗腦膠質瘤新藥ACT001可突破血腦屏障，進入腦部，在天津腫瘤醫院與澳大利亞多家醫院開展了臨床試驗，天津腫瘤醫院王平教授主持中國的臨床I期研究。在此基礎上，天津腫瘤醫院又將開展兩項1b/2a臨床研究。ACT001先後獲得了美國與歐盟治療膠質母細胞瘤的孤兒藥資格，2期臨床試驗方案也獲得了倫理批准。
“聯合放療治療實體瘤腦轉移，是ACT001治療顱內疾病的用途擴展，承擔該臨床試驗的天津腫瘤醫院，在放療領域具有豐富的經驗與很高的理論水準，對聯合放療治療實體瘤腦轉移臨床試驗設計了非常詳盡的方案。我們也十分期待臨床試驗早日開展。”張泉説。（通訊員 吳軍輝）