36氪首發 |「中美瑞康」獲近2億元A+輪融資,推進四個RNA創新藥進入臨床

來源:36氪
發佈時間:2022-01-27
In China for Global.

36氪獲悉,小激活RNA(saRNA)藥開發企業「中美瑞康」近日完成近2億元A+輪融資,本輪融資由國投創業領投,跨國藥企日本衛材、領承創投、中新資本、相和澄道跟投。本輪融資主要用於將數個臨床前項目推進到臨床階段,擴大核酸生産能力及加快國際化進程。

中美瑞康由RNA激活(RNAa)現象的原發現團隊李龍承博士、Robert Place博士、Moorim Kang博士于2017年創辦,是一家處於臨床前階段的平臺技術型新藥研發企業,專注開發基於RNA激活(RNAa)技術的小核酸藥物。

當前,中美瑞康的團隊規模近50人,Place博士和Kang博士分別擔任CSO和CTO。産品管線方面,中美瑞康搭建了10余個藥物研發管線,涵蓋單基因遺傳病、腫瘤、眼科、肝臟靶點、中樞神經系統等疾病領域。

“現在我們有4個管線在進行臨床前研究,其中1個管線已進入IND enabling開發階段,預計2023年會進入一期臨床試驗;另有3個管線預計2023年下半年進行IND申報。”公司聯合創始人李龍承博士向36氪表示,“中美瑞康的定位是‘in China for Global’,國際化團隊、覆蓋多領域的管線、有自主智慧財産權的技術平臺和全球智慧財産權體系是我們的優勢。”

繼小分子藥物、抗體藥物之後,RNA療法正在引領創新藥研發的第三次浪潮。

人的機體功能、細胞功能都需要靠蛋白去執行,蛋白是基因編碼的,所以絕大部分疾病無外乎表現為好的蛋白不足或者“壞”的蛋白過多。針對這兩種情況,前一種需要補充蛋白來治療,後一種則是通過抑制蛋白進行干預。

RNAi(RNA干擾)、RNAa是RNA療法中相輔相成的兩種技術,都是利用雙鏈小RNA來調控基因的表達,不同的是前者抑制基因的表達,而後者上調基因的表達。RNAa就是在基因轉錄環節內源性地促進其表達,從而增加對應功能蛋白的表達量,恢復蛋白的水準達到治療疾病的目的。

“RNAa技術的應用範圍非常廣泛,適用於功能蛋白不足導致的疾病,比如單基因遺傳病、腫瘤、心血管代謝疾病、自身免疫性疾病等幾乎能夠想到的疾病,都有它的應用場景。”

據了解,中美瑞康擁有兩個具有自主智慧財産權的技術平臺:“Smart-TTC”saRNA藥物發現與開發平臺,通過生信合理化分析、trigger設計、化學修飾等方式,提高靶點設計成功率和saRNA的成藥性。SCAD(Smart Chemistry-Aided Delivery)智慧化學輔助遞送系統,是基於化學修飾和綴合技術的全新小核酸遞送技術,能夠實現肝外組織的有效遞送。

“借助RNAi領域的現有成果,肝臟的靶向遞送已經能夠很好地解決。我們期望通過自主研發,早日克服肝外大部分組織的靶向遞送這一領域的共性問題。”李龍承博士告訴36氪。

商業化方面,李龍承博士表示,中美瑞康希望能將RNAa這一源自其實驗室的原創技術,從早期開發階段一直推進到藥物的成功上市。“我們也期待與藥企及生物科技公司合作,借助他們的優勢,包括臨床開發能力、專科領域經驗、産業界資源等,推動我們項目的臨床開發與産品商業化。此次日本衛材參與對中美瑞康的投資,也將推動中美瑞康的國際化及與跨國藥企合作的進程。”

目前,小核酸藥物開發領域中,反義寡核苷酸(ASO)已有9款藥物獲批;小干擾RNA(siRNA)有4款藥物獲批;saRNA技術已進入臨床II期研究,但尚無藥物上市,其發展空間和市場前景值得期待。

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