近年來，罕見病由於診療難、用藥難、治療負擔重等問題而備受社會關注。今年全國兩會期間，全國人大代表、九三學社衢州市委會副主委、浙江省衢州市中醫醫院副院長陳瑋建議建立罕見病慈善醫療救助專項基金，用於幫助因病陷入經濟困境的罕見病患者家庭。
國務院辦公廳2021年下發的《關於健全重特大疾病醫療保險和救助制度的意見》指出，根據經濟社會發展水準和各方承受能力，探索建立罕見病用藥保障機制，整合醫療保障、社會救助、慈善幫扶等資源，實施綜合保障。建立慈善參與激勵機制。
陳瑋表示，這些年來，政府相關部門陸續出臺並實施了諸多政策，推進了我國醫療保障制度的改革和創新，尤其在國家藥品談判、健康商業保險等方面取得了令人欣慰的進步和成績。但在多層次醫療保障體系中，罕見病慈善醫療救助作用不明確，“我國基本醫療保障制度包括基本醫保基金、大病補充保險和醫療救助，這裡的醫療救助是政府負責、基本醫療保障制度買單，而作為社會行為的慈善醫療救助，沒有明顯體現”。
“近年來我國各地的罕見病慈善醫療救助主要有四種形式。”陳瑋介紹，一是地方罕見病基金會，如上海市罕見病防治基金會、病痛挑戰基金會等；二是罕見病藥品援助專項基金，主要是由中華慈善總會、中國初級衛生保障基金會分別與藥企共同實施的合作項目；三是由多方共同組織的罕見病醫療救助專項活動，如江蘇罕見病醫療援助專項工程，由江蘇省醫保局指導，江蘇省醫學會罕見病分會、北京病痛挑戰公益基金會、江蘇省婦女兒童福利基金會等共同發起；四是由慈善組織與彩票公益基金共同建立的罕見病守護計劃等。“但這些形式還沒有成為多層次醫療保障的組成部分。”
此外，彩票公益金在罕見病用藥保障機制中的作用也不精準。陳瑋説，2021年至2025年，中央專項彩票公益金撥付專項資金3．22億元，用於罕見病診療水準能力提升項目五年規劃，“這些資金是用於罕見病患者及家係的遺傳檢測、醫生培訓和多學科診療，並非用於醫療救助，與罕見病用藥保障機制的關係不清晰”。
為此，陳瑋建議，探索完善多層次醫療保障體系。政府進一步引導社會力量，吸引挖掘社會資源投入到慈善事業中，促進慈善醫療救助作為基本醫療保障制度的補充保障，發揮更大作用。
同時，建立罕見病慈善醫療救助專項基金。從2026年開始，也就是罕見病診療水準能力提升項目五年規劃完成後，將彩票公益金中的罕見病支援項目，融入多層次醫療保障體系中，救助因病致貧、因病返貧的罕見病患者家庭，以完善罕見病用藥保障機制。
各地則可建立地方救助專項基金。“根據財政部2006年下發、國務院批准的《關於調整彩票公益金分配政策的通知》規定，彩票公益金在中央和地方之間按50：50的比例分配。”陳瑋説，建議地方根據彩票公益金，也建立罕見病慈善醫療救助專項基金，進一步推進地方多層次醫療保障體系建設。
